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패브리병 신약 리플래갈 최종승인 요원
[ 2003년 01월 17일 22시 47분 ]
미국 FDA 자문위원회는 패브리병 치료제인 리플래갈(Replaga)에 대한 시판승인을 부정적으로 평가했다.

각 자문위원의 의견에는 차이가 있었지만 대부분이 리플래갈의 개발사인 트랜스캐리오틱 쎄라퓨틱스(Transkaryotic Therapeutics)가 제출한 자료에 문제가 있다고 동의했다.

리플래갈이나 동일한 용도로 개발된 젠자임(Genzyme)의 패브라자임(Fabrazyme)은 환자의 건강과 생존을 실질적으로 개선시킨다는 것을 증명하지는 못했다.

트랜스캐리오틱은 리플래갈의 통증과 신기능 개선 효과를 측정한 반면, 젠자임은 패브라자임이 신장세포와 다른 세포에서 지방성 지질의 축적을 감소시킨다는 것을 보여줬다.

이에대해 FDA와 자문위원회는 젠자임의 경우 임상방법이 적합하지만, 리플
래갈은 임상효과를 측정하는 방법에 문제가 있다고 지적했다.

이번처럼 희귀질환 치료제 2종이 동시에 신약접수된 것은 FDA도 처음이다.

FDA의 희귀약 조항에 의하면 최초의 승인되는 희귀약에 대해서만 7년간 독점시판권을 부여하기 때문에 나중에 시판되는 약물은 이 혜택을 볼 수 없다.

앞으로 젠자임은 신장세포의 지방성 지질 감소가 실질적 약효를 대리적으로 보여주는 것이라는 사실을 증명하는 일만 남게 됐다.

이에따라 젠자임의 패브라자임은 승인 가능성이 높아져 리플래갈보다 희귀약으로 먼저 지정될 가능성이 높은 것으로 전망된다.
윤의경기자 ekyeun@dailymedi.com
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