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MPS 1 치료제 ‘앨듀라자임’ 승인 긍정적
[ 2003년 01월 17일 22시 56분 ]
FDA 자문위원회는 바이오마린(Biomarin) 제약회사의 앨듀라자임(Aldurazyme)이 폐기능 개선과 도보시 지구력을 개선시킨다고 만장일치로 동의했다.

MPS1은 효소 결핍으로 인해 복합 탄수화물이 세포에 축적되어 심장 및 폐 손상, 관절 경직, 성장저하를 일으키는 희귀질환이다.

대개 소아기나 성인기 초기에 사망하며 현재 승인된 치료제가 없고 전세계적으로 약 3천500명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

젠자임 제네럴(Genzyme General)과 공동개발하는 앨듀라자임은 결핍 효소를 유전공학적 형태로 만든 제품으로 1주에 한번 점적 주입한다.

45명을 대상으로 한 26주간 위약대조 임상에서 앨듀라자임 투여군의 약 41%는 폐기능에 유의적인 개선을 보인 반면, 위약대조군에서는 약 9%가 이 효과를 나타냈다.

또 6분간 도보 시험에서 앨듀라자임 투여군에서 장거리 도보가 더 가능했다.

FDA는 앨듀라자임 승인 여부에 대해 특별히 투표할 것을 자문위원회에 요청하지 않았다.

보통 FDA가 자문위원회의 의견을 따르는 것을 고려하면 앨듀라자임의 시판은 순탄히 진행될 전망이다.
윤의경기자 ekyuen@dailymedi.com
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