2026년11월07일sat
로그인 | 회원가입
OFF
트위터로 보내기 싸이월드 공감
기사글확대 기사글축소 기사스크랩 이메일문의 프린트하기
MPS 1 치료제 ‘앨듀라자임’ 승인 긍정적
[ 2003년 01월 17일 22시 56분 ]
FDA 자문위원회는 바이오마린(Biomarin) 제약회사의 앨듀라자임(Aldurazyme)이 폐기능 개선과 도보시 지구력을 개선시킨다고 만장일치로 동의했다.

MPS1은 효소 결핍으로 인해 복합 탄수화물이 세포에 축적되어 심장 및 폐 손상, 관절 경직, 성장저하를 일으키는 희귀질환이다.

대개 소아기나 성인기 초기에 사망하며 현재 승인된 치료제가 없고 전세계적으로 약 3천500명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

젠자임 제네럴(Genzyme General)과 공동개발하는 앨듀라자임은 결핍 효소를 유전공학적 형태로 만든 제품으로 1주에 한번 점적 주입한다.

45명을 대상으로 한 26주간 위약대조 임상에서 앨듀라자임 투여군의 약 41%는 폐기능에 유의적인 개선을 보인 반면, 위약대조군에서는 약 9%가 이 효과를 나타냈다.

또 6분간 도보 시험에서 앨듀라자임 투여군에서 장거리 도보가 더 가능했다.

FDA는 앨듀라자임 승인 여부에 대해 특별히 투표할 것을 자문위원회에 요청하지 않았다.

보통 FDA가 자문위원회의 의견을 따르는 것을 고려하면 앨듀라자임의 시판은 순탄히 진행될 전망이다.
윤의경기자 ekyuen@dailymedi.com
이기자의 다른뉴스보기
무통장입금 정보입력 입금자명 입금예정일자
(입금하실 입금자명 + 입금예정일자를 입력하세요)
[관련뉴스]
- 관련뉴스가 없습니다.
트위터로 보내기 싸이월드 공감
기사글확대 기사글축소 기사스크랩 이메일문의 프린트하기
명지병원, 故 이건희 회장 주치의 이강우 교수(삼성서울병원 재활의학과) 영입
대전성모병원 김동기·이동창 교수, 대한이비인후과학회 최우수 구연상·최우수 포스터상
조재우 교수(고대구로병원 정형외과), 대한골절학회 최다논문상
대한의사협회 부회장 백현욱·의무이사 오동호·정보통신이사 유소영外
한국제약바이오협회 의약품광고심의위원회 위원장 김성진·부위원장 이준희·장춘곤 外
배기수 교수(아주대병원 소아청소년과), 제100회 어린이날 옥조근정훈장
이병훈·심재앙 교수팀(길병원 정형외과), 대한골절학회 올해 우수 구연상
남가은 교수(고대구로병원 가정의학과), 한국여자의사회 제4회 젊은의학자 학술상
국립중앙의료원 중앙응급의료센터장 김성중(조선대병원 응급의학과 교수)
최정웅 영경의료재단 전주병원 이사장, 아동보호사업 기금 4000만원
김영주 교수(이대목동병원 산부인과), 제13회 한독여의사학술대상
박찬흠 교수(한림대춘천성심병원 이비인후과), 대한이비인후과학회 학술상
조수진 교수(한림대동탄성심병원 신경과), 제26회 JW중외학술대상
서정건 연세서내과 원장 장인상