젠자임(Genzyme)은 최근 희귀 질환 패브리(Fabry)병 치료제 패브라자임(Fabrazyme)이 미국 FDA의 신속 승인을 받았다고 발표했다.
패브리병은 알파-갈락토시데이즈 A(α-galactosidase A) 결핍으로 인해 신장, 심장, 기타 기관의 세포에 지질이 축적되는 질환으로 대개 패브리병에 걸리면 신부전, 심장질환과 통증이 수반된다.
패브라자임의 성분은 아갈시데이즈 베타(agalsidase β)이며 사람 알파-갈락토시데이즈 A의 재조합형으로 패브리병 환자에게 정맥으로 주사되면 결핍 효소인 알파-갈락토시데이즈 A를 대체해 축적된 지질의 분해를 촉진한다.
임상시험에서 패브라자임은 글로보트리아오슬리세라마이드(globotriaoslyceramide, GL-3)가 신장 모세 내피와 다른 세포형에서 축적되는 것을 감소시킨 것으로 보고됐다.
젠자임은 패브라자임 승인을 위해 15명의 환자를 대상으로 1상/2상 임상을 실시했으며 58명의 환자를 대상으로 다기관, 이중맹검, 무작위, 위약대조 임상을 시행했다.
흔한 부작용으로는 심박동수 변화, 혈압상승, 인후통, 흉통, 숨가쁨, 발열, 오한, 복통, 소양증, 오심, 구토, 입술이나 귀 부종, 발진 등이었다.
약물투여를 지속함에 따라 점적주입 반응은 감소했으나 심각한 점적주입 반응은 장기간 사용해도 계속 유지됐다.
젠자임은 2000년 6월 패브라자임을 FDA에 신약접수했으며, 유럽연합에서는 2001년 8월 승인됐고 현재 28개국에서 시판된다.
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