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美FDA, 희귀병 MPS I 신약 앨두라자임 승인
[ 2003년 05월 02일 11시 12분 ]
미국 FDA는 최근 바이오마린(BioMarin)과 젠자임 제너럴(Genzyme General)社의 MPS Ⅰ(mucopolysaccharidosis I) 치료제 앨두라자임(Aldurazyme)을 승인했다.

앨두라자임의 성분은 래로니데이즈(laronidase)로 MPS I의 Huler, Huler-Scheie 형태의 환자와 Scheie 형태의 환자에게 사용할 수 있다.

임상시험에서 앨두라자임은 폐기능과 보행능력을 포함해 MPS I 증상을 크게 개선시켰으며, 조직에 과도하게 축적된 탄수화물을 효과적으로 감소시킨 것으로 나타났다.

앨두라자임은 미국에서 희귀약으로 지정됨에 따라 7년간 독점적 시판권을 보유하게 됐고 MPS I 치료제로는 최초로 승인되는 기록을 남겼다.

MPS I은 알파 L-아이듀로니데이즈(iduronidase)의 결핍으로 발생하는 희귀 악성 질환으로 미국에 약 1천명을 포함, 전세계적으로 약 3~4천명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.

알파 L-아이듀로니데이즈가 결핍되면 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycan, GAG)이라는 일종의 탄수화물이 조직과 기관에 축적돼 대개 심장, 폐, 간, 신장이 손상되기 때문에 성인으로 성장하기 전에 사망하게 된다.

미국 노스캐롤라이나 대학 조셉 뮤엔저 박사는 “앨두라자임 치료 후 상당한 개선효과를 관찰할 수 있었다”고 평가했다.
윤의경기자 ekyeun@dailymedi.com
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