데일리메디 확장성심근병증에 유전자요법 효과 입증

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확장성심근병증에 유전자요법 효과 입증


[ 2004년 09월 12일 11시 55분 ]

전기전달법을 통해 골격근에 간세포증식인자(HGF) 유전자를 전달했을 때 확장성 심근병증의 햄스터 모델에서 심장기능이 개선됐다고 일본 연구팀이 보고했다.

오사카 소재 국립심혈관연구소의 가즈오 고마무라 박사팀은 베타-차단제가 심부전 환자의 절반 정도에는 도움이 되지만 나머지는 생존을 위해 심장이식이 필요하다면서 심장 기증이 드문 일본에서는 확장성 심근병증을 치료하는 약제의 개발이 특히 중요하다고 지적했다.

고마무라 박사팀은 Hypertension 최신호에서 HGF는 혈관형성 작용과 항섬유성 효과를 모두 가지고 있기 때문에 심부전 치료에 잠재력을 지니고 있다고 설명했다.

고마무라 박사팀은 전기전달법을 이용해서 유전성 확장성 심근병증을 가진 햄스터 12마리의 전경골근에 HGF 유전자 코드를 끼운 플라스미드 벡터를 전달했고 또 다른 12마리에는 같은 방법으로 빈 플라시미드를 전달했다.

그 결과 HGF 유전자 전달을 받은 햄스터는 그렇지 않은 햄스터보다 높은 혈청 HGF치를 보여주었다. 또 치료받은 햄스터에서는 수축기 기능부전의 발생이 예방되고 좌심실 확장기 기능부전이 회복되는 양상이 나타났다.

더욱이 치료받은 햄스터에서는 비대증과 섬유증이 덜 나타났고 모세혈관 밀도가 더 높았다. 이러한 개선 효과는 혈압이나 심박수의 증가 없이 관찰됐다.

고마무라 박사는 HGF가 발암 위험을 가지고 있기 때문에 그 인자의 전신적 투여가 성인 환자에서 적절하지 않을 수 있지만 암이나 당뇨성 막막증이 없는 소아 환자에게는 전신적으로 투여될 수 있을 것이라고 강조했다.

<참고: Hypertension 2004;44:365-371>