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산전 유전자요법으로 B형 혈우병 완치
[ 2004년 12월 05일 16시 18분 ]
산전 유전자요법으로 마우스에 사람 9인자 단백을 도입할 경우 B형 혈우병이 완치될 수 있다는 연구 결과가 Blood 최신호에 실렸다.

영국 임페리얼 컬리지 런던의 사이먼 N. 워딩톤 박사는 재조합 단백 대체가 비록 B형 혈우병 치료에는 효과적이지만 값이 비싸고 억제성 항체가 발생될 수 있다고 지적했다.

면역반응을 유도하지 않으면서 그 질환을 영구적으로 완치시킬 수 있는 치료법이 필요하다는 것이다.

워딩톤 박사팀은 사람 9인자 단백을 포함하고 있는 렌티바이러스 벡터(HIV-based lentiviral vector)를 만든 다음 B형 혈우병이 있는 쥐와 혈우병이 없는 쥐의 태아순환 속으로 주입했다.

그 결과 이 유전자요법은 9인자의 혈장 수치를 장기적으로 증가시켰다. 또 벡터를 주입받은 쥐들은 혈액 응고성이 현저히 개선됐으며, 정맥천자 후 출혈 역시 신속하게 멈췄다.

또 유전자요법은 안전한 것으로 나타났으며, 그 단백에 대한 체액성 또는 세포성 면역이나 간기능부전, 태아순환 밖으로 벡터의 이동 등이 있다는 증거도 없었다.

연구팀은 "이 데이터는 혈우병 예방을 위한 태아 유전자요법의 발전과정 중 중요한 면모를 보여준 단계이다"고 평가했다.

<참고: Blood 2004;104:2714-2721>
양주현기자 jhyang@dailymedi.com
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