데일리메디 SCID-X1 면역체계 복구 새유전자치료법

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SCID-X1 면역체계 복구 새유전자치료법


[ 2004년 12월 20일 21시 23분 ]

'SCID-X1‘(X1-중증복합면역부전증)'으로 널리 알려진 유전병을 앓고 있는 어린이의 면역체계를 복구할 수 있는 새로운 유전자 치료법이 발표됐다.

20일 로이터 통신에 따르면 영국 런던대학의 애드리안 J. 트래셔(Adrian J. Thrasher) 박사팀은 소아 환자에게 심각한 감염 위험을 일으키는 SCID-X1‘(X1-중증복합면역부전증)'과 관련된 임상시험 결과, 치료에 참가한 4명의 아이중 2명은 항생제 같은 예방투약을 중단할 수 있었다.

이번 시험은 실제로 X1-중증복합면역부전증을 앓고 있는 아이의 유전자에서 변형된 복제유전자를 추출, 해당 환자에게 투입하면서 진행됐다.

로이터통신은 이 치료법이 다양한 면역세포를 정상 또는 거의 정상수준으로 복구시키는 데 도움이 됐다고 보도했다.

이와관련 트래셔 연구팀은 “이 치료를 받기 시작한 아이들은 12개월에서 29개월 사이에 모두 활동이나 외부 노출에 어떠한 제한도 없이 각 가정으로 돌아갈 수 있었다”고 밝혔다.

연구팀은 또 “이번 연구결과는 이같은 유형의 질병치료의 표준치료지침으로 입증될 가능성도 갖고 있다”고 덧붙였다.

이와 비슷한 치료법으로 18명의 SCID환자를 치료한 바 있는 프랑스 파리의 넥커-앙팡 말라데스(Necker-Enfants Malades) 병원의 마리나 카바자너-칼보 박사와 엘리언 피셔 박사는 이에대해 “분명하고 지속가능한 임상적인 시험 효과”라고 평가했다.

이 치료법을 소개한 Lancet誌도 “이번 연구결과는 혈액과 관련돼 생명을 위협하는 면역부전증이나 각종 유전질환들에 대한 치료에 더 적극 나설 수 있도록 힘을 실어주는 계기가 될 것”이라고 평가했다.

SOURCE: The Lancet, December 18/25, 2004.