데일리메디 유전자 치료로 '루게릭 병' 증상 완화 효과

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유전자 치료로 '루게릭 병' 증상 완화 효과


[ 2005년 03월 14일 21시 15분 ]

지난 일요일 영국과 스위스 연구팀은 결함이 있는 유전자 주입을 통해 질병을 치료하는 새로운 치료법이 '근위축성 경화증'(ALS)으로 불리는 불치의 퇴행성 신경질환 치료에 도움이 된다는 연구 결과를 발표했다.

쥐실험 결과 RNA 주입으로 환자의 상태가 호전되지는 않았으나 병의 진행을 억제하는 효과는 있었다.

루게릭병으로 잘 알려진 ALS는 가장 일반적인 신경성 질환으로 척수의 신경세포가 죽어버리면서 근 수척과 전신마비의 원인이 된다.

SOD1로 알려진 단백질의 변이로 루게릭이 발병한 경우 약 10%가량이 유전된다. 결함이 있는 인간의 유전자를 쥐에 옮겨 실험한 결과 쥐들에게서 인간의 ALS와 비슷한 질병이 발병했다.

연구팀은 유전자 치료를 위해 두개 팀을 구성, 쥐에게 불완전 SOD1을 간섭하는 치료를 수행했다. 각 팀은 치료를 통해 병의 진행이 지체됐고 수명도 연장된 것을 확인했다.

각 팀은 서로 다른 렌티바이러스를 사용했는데 렌티바이러스는 에이즈 바이러스의 일종으로 생존기간이 길며 유전적 물질을 세포에 이식하는데 효과적이다.

이러한 바이러스는 해가 없으며 변이된 인간 유전자 SOD1를 가진 쥐에게서 만들어진 손상된 RNA 간섭에 사용됐다.

스위스 에콜 폴리테크니크 페데랄 로잔의 패트릭 애비셔박사와 동료들은 의학 저널 Nature Medicine을 통해 렌티바이러스를 이용한 치료가 상당한 치료 효과가 있다고 밝혔다.

연구팀은 정상 SOD1가 어딘가에 중요한 영향을 끼치는 것으로 보고 건강한 SOD1로 대체하는 치료를 행했다. 치료를 받은 쥐들은 다른 쥐들에 비해 운동 능력이 뛰어났다.

영국 옥스포드 바이오메디카사 실험팀은 ALS 쥐들에게 척추뿐 아니라 여러 근육에도 치료제를 주입했다.

옥스포드 바이오메디카사의 미문 아조즈박사와 연구팀은 쥐를 절개한 결과 치료를 받은 쥐가 운동신경이 더 건강한 것을 확인했다.

게다가 치료를 받은 쥐가 그렇지 않은 쥐에 비해 발병 후 정상상태를 두배이상 오래 지속했고 수명도 정상수명의 80%까지 유지했다.