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한국산 세계 첫 줄기세포치료제 로드맵


[ 2011년 06월 26일 22시 00분 ]

세계 첫 줄기세포치료제 ‘하티셀그램-AMI’(에프씨비파미셀(주))[사진:완제품]의 국내 허가 계획이 지난 24일 발표됐다.

세계 처음이라는 타이틀이 의미하듯 하티셀그램-AMI의 품목허가는 줄기세포 시장 선도라는 의미에 더해 향후 우리나라의 허가 기준이 곧 국제 기준이 될 수 있는 계기도 마련할 것으로 전망되고 있다.

긍정적 의미에서 보면 우리 식약청이 하티셀그램-AMI 허가를 판단할 수 있을 정도로 충분한 정보와 기술력을 지녔다고 할 수 있지만 또 다른 측면에서는 이번 허가 기준이 국제 수준과 차이를 보여 국제적인 논란이 될 경우 향후 줄기세포 연구 분야에서 큰 타격을 입을 수도 있다.

MRI 촬영 통한 심장근육 회복 확인…케이스 확보 등 추가 검증

일단 식품의약품안전청은 철저한 허가 기준 하에 필요한 모든 시험과정을 마쳤다고 자부하고 있다.

또 임상시험에서의 부족한 부분을 보완하기 위해 조건부 재승인을 전제로 줄기세포치료제 품목허가를 진행할 것이라고 밝혔다.

하티셀그램-AMI의 임상3상에 참여한 환자는 총 80명. 실제 하티셀그램-AMI를 투여받은 환자는 시험군 40명에 불과하고 단 1회 투여 후 도출된 결과를 허가의 근거로 삼았다는 점에서 지난 24일 식약청 브리핑 과정에서는 많은 의문이 제기되기도 했다.

실제로 식약청은 “품목허가된 하티셀그램-AMI가 줄기세포치료제이기는 하지만 심근경색치료제라고 직접 말하기는 힘들다”고 밝히기도 했다.

즉, 1차적인 응급시술, 예를 들어 스텐트 시술 등을 성공적으로 마친 환자들에게 재발의 위험을 줄이기 위한 수단으로 사용될 수 있지만 이런 일차적 시술 없이 하티셀그램-AMI만으로 심근경색을 치료할 수 있다는 의미는 아니라는 설명이다.

식약청은 하티셀그램-AMI이 심근경색 치료에 효과를 보인다는 근거로 좌심실 박출량의 증가를 들었다. 좌심실 박출량이 증가한다는 것이 곧 괴사된 심장 근육 및 혈관의 회복을 의미한다는 말이다.

그러나 식약청은 심장혈관과 괴사된 심장근육 회복에 대한 직접적인 데이터를 보여주지 못해 논란이 일었다.

제품개발을 담당한 에프씨비투웰브 김현수 대표이사는 “MRI 촬영을 통해 심장의 크기를 측정하면 괴사된 심장근육의 회복을 판단할 수 있지만 제품이 설계될 당시에는 MRI 수준이 거기까지 이르지 못했다”면서 “품목허가 후 보다 많은 케이스에 시술을 한 뒤 부족했던 부분을 보완하겠다”고 밝혔다.

김현주 대표이사는 이러한 추가적인 검증이 모두 이뤄지기까지는 3년정도가 소요될 것이라고 예상했다.

제품 완성 후 18시간 내 투여 원칙…완성까지는 4주 소요

7월 초 품목 허가가 승인되면 빠르면 오는 9월경에는 하티셀그램-AMI의 본격적인 사용이 가능할 것으로 보인다.

우선 의약품코드 지정에 3주정도의 시간이 걸리고 그 후 환자에게 투여하기 위해 약품을 만드는 시간이 4주 정도 소요된다.

심근경색 환자가 병원에 도착해 응급 시술을 받는 과정에서 골수를 채취한 뒤 이 골수에서 단핵세포를 분리하고 다시 중간엽줄기세포를 분리한다.

약 4주간 1차 배양과 2차 배양 과정을 거친 후 회수된 줄기세포를 무균작업실에서 포장하면 환자에게 투여할 수 있는 준비는 마쳐진다.

환자의 골수에서 분리, 배양된 중간엽줄기세포는 분화능력과 면역조절능력, 항사멸능력, 혈관형성능력, 세포증식능력을 지니게 되며 급성 심근경색 환자의 관상동맥 내에 직접 투여돼 환자의 혈관 생성과 괴사 조직 재생에 도움을 주게 된다.

완성된 제품은 18시간 안에 환자에게 반드시 투여돼야 한다.

따라서 환자의 골수 이송, 제품 완성 후 배송 시간을 고려했을 때 제품을 수출하는 형식으로의 해외진출은 어려울 것으로 보인다.

에프씨비투웰브 김현수 대표이사 “해외 업체들과 기술제휴 등을 통해 현지에 시설을 만드는 것이 훨씬 효율적일 것”이라면서 “또는 해외환자 유치 차원에서 환자를 한국으로 오게하는 방안도 고려하고 있다”고 말했다.

에프씨비투웰브는 현재 외국 유수 제약사와 협상을 진행 중인 것으로 알려져 조만간 해외진출 소식도 들려올 것으로 예상된다.

아직 정확한 제품 가격이 공개되지 않았지만 하티셀그램-AMI가 상용화 되더라도 최소한 수백만원 이르는 시술비용 때문에 당장은 많은 환자들에게 적용되기는 어려울 것으로 보인다.

에프씨비투웰브는 3년 후 전체 심근경색환자의 10%가 하티셀그램-AMI를 이용할 것으로 전망했다.