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서울대, '희귀병' 근이영양증 다국가 임상시험
[ 2011년 04월 08일 23시 02분 ]
서울대병원은 채종희·임병찬 소아청소년과 교수와 방문석 재활의학과 교수가 유전성 희귀난치 질환인 듀센형 근이영양증 환자를 위한 새로운 유전자 치료법 '엑손 스키핑(exon skipping)'의 다국가 3상 임상연구를 시작했다고 8일 밝혔다.

엑손 스키핑은 듀센형 근육병 환자들의 디스트로핀(dystrophin) 단백의 기능을 개선시키는 효과가 있는 것으로 알려졌다.

이번 3상 임상시험은 전세계 15개 국가에서 진행된다. 우리나라에서는 서울대병원이 유일하게 참여했다.

2001년 근육병 클리닉을 개원한 이래 500명에 가까운 국내 듀센형 근육병 환자의 진단 및 치료를 담당해 온 임상경험으로 연구능력을 인정받았기 때문에 참여할 수 있었다는 게 연구팀의 설명이다.

채종희 교수는 "이번 51번 엑손 스키핑 치료법 임상시험이 성공적으로 끝나면 전체 듀센형 근육병 환자 중 15%가 치료 가능해질 것으로 추정된다"며 "이번 임상시험을 통해 국내 듀센형 근육병 환자들에게 최신 치료기술의 혜택을 빠르게 전달할 수 있을 것이라 기대한다"고 말했다.

이번 임상시험 대상 환자 모집은 10월까지 진행한다. 51번 엑손 스키핑으로 치료될 수 있는 특정한 돌연변이를 가진 듀센형 근육병 환자가 대상이다.
정숙경기자 jsk6931@dailymedi.com
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