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줄기세포 치료제 현황


[ 2009년 03월 02일 03시 04분 ]

세포치료제 발달의 시작은 수혈(transfusion)과 골수이식(bone marrow transplantation, BMT)으로부터 라고 생각된다. 수혈과 골수 이식은 많은 응급환자나 난치성 질환자들을 치료하는 수단으로 사용되어 왔다.

단순히 혈액이나 골수를 추출한 후 다시 수혈하는 방법에서 좀 더 발전하여 혈액의 성분을 분리하여 보관한 후 수혈하여 필요한 성분을 선택적으로 공급하는 방법이 발전하였으며 희귀혈액이나 조혈 줄기세포를 장기 보관을 위하여 냉동보관(cryopreservation)하는 방법이 개발돼 사용되고 있다.

좀 더 적극적인 개념의 세포 치료제가 개발된 것은 난치성 질환자들을 치료하던 중 필요에 의하여 개발되었다. 즉 손상된 세포나 조직 자체를 인위적으로 재건할 목적으로 세포 대체 요법을 생각하게 되었다. 많은 의학자의 노력으로 1990년대부터 세포 치료제가 개발되기 시작하였으며 대표적으로 산업화된 세포 치료제로는 피부나 연골 세포를 증식하여 이식하는 세포치료제일 것이다.

세포치료제의 기원에 관해 요약하면 체세포를 이용한 것과 줄기세포를 이용한 것으로 나눌 수 있으며 줄기세포는 배아 줄기세포를 이용한 세포 치료제와 성체 줄기세포를 이용하는 것으로 나눌 수 있다.

원인과 관계없이 신경계와 근육조직의 손상은 돌이킬 수 없는 기능적 장애로 생명을 위협하는 상황을 초래한다. 뇌졸중, 심근경색증이 대표적 질환이다. 기능적 회복을 위하여 줄기세포를 이용한 세포치료를 연구하게 된 것도 현재의 의학적 기술은 기능적 회복을 적극적으로 유도하기 힘들기 때문이다. 초기 줄기세포 연구자들은 손상 받은 조직을 직접 세포로서 대체하는 방법을 생각하였으며 근원세포로 성체줄기세포와 배아 줄기세포를 대상으로 연구하기 시작하였다. 아직 배아 줄기세포는 이제 매우 초기단계인 1상 임상 시험을 미국에서 허가받는 단계에 있다.

그러나 성체줄기세포, 특히 중간엽줄기세포를 이용한 치료제는 국내에서도 주요 난치성 질환인 뇌졸중, 급성심근경색증과 척수 손상에서 3상 임상 시험이 진행되고 있다. 즉 3상 임상 시험이 성공적으로 종결되면 국내의 환자들은 자신의 줄기세포를 이용한 치료제로 난치성 질환을 치료받을 수 있게 된다. 많은 연구에서 세포 대체(replacement)의 기전이라기보다 줄기세포의 치료적 효과라는 것이 밝혀지고 있지만 임상적 효과는 입증되고 있어 개발의 가능성은 커지고 있다.

또한 줄기세포 치료의 효과를 높이려는 추가적 연구가 지속되고 있다. 1997년 미국 식품의약품 안정청(FDA)이 세포치료제(therapeutics)의 기준으로 more than minimal manipulation의 개념을 제시하였으며 대한민국 식약청도 2002년 이를 고시하여 관리하고 있다.

즉 세포가 체외에서 특성이 바뀌는 조작을 할 경우 이를 세포 치료술(cell therapy)이 아닌 세포치료제(cell therapy product)에 해당하는 것으로 판단하며 대한민국에서는 이에 해당하는 것이 선별(selection), 증식, 분화, 유전자 조작이다. 국내에서도 줄기세포 치료술이 골수 이식 이외의 영역에서 1999년부터 시작되었으나 당시에는 어떤 규정도 없어 의사 자신이 안전성, 안정성, 유효성을 판단하여 시술하였다. 그러나 최근 이러한 관리 규정이 발표된 이후에는 치료제의 영역에 해당하는 것은 모두 제약적 기준에 의하여 관리되고 있다.

줄기세포 치료제의 구체적 산업화 과정에는 대부분 대학을 기반으로 한 학자들이나 이들이 만든 벤처 기업이 주도하고 있다. 먼저 진입한 학자들이나 기업들은 제약적 기준을 만족 시키려는 새로운 과제를 만났다. 식약청이 제시하는 다양한 요구사항들을 만족 시켜야 했으나 그들은 그러한 요구 사항들을 모두 만족하게 하는 방법을 알지 못하였거나 능력이 부족하였다.

일부에서는 또는 당사자 대부분은 과연 그러한 요구사항을 꼭 만족하게 해야 한다는 것에 부정적일 수 있다. 충분하다고 할 수는 없지만 지속적인 의견 교환과 선도 기업들의 노력으로 해결되어 가고 있는 과정이라고 생각한다. 안전성, 유효성, 안정성, 기준 및 시험법 등이 주를 이루는데 국내의 전문 회사들은 상당 수준 규정을 만족하게 해 임상 시험에 진입하고 있어 2010년 이면 줄기세포 치료제를 사용할 수 있을 것이다.

줄기세포 치료제 개발과 산업화에 참여한 기업들은 벤처 기업으로 분류될 수 있는 수준의 기업들이다. 물론 국내 어느 제약 기업도 대부분의 신약을 개발하는 세계적 제약 기업보다 매우 작은 규모의 회사들이다. 그러나 앞으로 상대하여야 할 세계적 기업들은 이미 줄기세포 치료제에 관심을 두고 있으며 상당한 준비를 진행하고 있을 것으로 판단된다.

지금 국내는 줄기세포 치료제의 3상 임상 시험으로 상업화를 앞두고 있다. 앞으로 지적 재산권, 효율적인 새로운 줄기세포 치료제의 개발, 관리 규정을 만족 시킬 수 있는 새로운 시험법의 개발 등으로 선진국 제약 기업들과 경쟁하여야 한다. 더 이상의 투자 중복이 발생하기 전 합병 등으로 능력을 키우고 자본을 확보하여 미래를 준비하여야 한다. 합병 외에도 서로 자료를 공유하고 허가 기준을 통과할 방법을 개발하여 세계적 기준이 될 수 있는 시험법 등을 개발하는 것이 미래 다국적 거대 제약 회사들과 경쟁할 수 있는 기반이 될 것이다.

가까운 미래에 부족한 장기이식 일부분을 줄기세포 치료제가 대체할 것이며 주요 난치성 질환자들은 줄기세포를 이용, 치료받게 될 것이다. 또한 고위험군의 환자들도 미리 자신의 줄기세포를 보관하여 필요 시 적절히 치료받게 될 것이며 그동안의 줄기세포 치료제 개발의 과정을 볼 때 의학 역사에서 항생제 개발 이후 가장 획기적인 치료제로서 줄기세포가 역할을 하는 시대가 곧 도래할 것으로 믿는다.