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사노피그룹 계열사 젠자임과 아이시스 제약이 공동개발한 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 미포멀슨나트륨 주사제가 美 FDA의 허가를 받았다.
주 1회 200mg을 피하주사로 투여하는 미포멀슨나트륨은 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자의 지질단백질 콜레스테롤 감소 병용요법으로 적응증을 받았다.
젠자임 데이비트 미커 CEO는 "이번 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식"이라고 의미를 부여했다.
동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 종종 ‘나쁜 콜레스테롤’이라고 불리는 LDL 콜레스테롤을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다.
미국에서는 대략 100만명 중 1명 꼴로 발생하며 환자들은 30세 이전에 심장마비와 사망이 종종 발생하는 것으로 알려졌다.
가족성 고콜레스테롤혈증 재단의 창립자인 캐서린 와일몬은 "동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 겉보기에 환자처럼 보이지 않을 수 있지만 환자들은 매일 고통 받으며 살고 있다"며 "미포멀슨나트륨의 허가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 사회에 효율적인 질환 관리에 대한 희망을 줬다"고 설명했다.
한편, 이번 FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2500만달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 됐다. |
