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희귀질환 정복에 나선 노바티스가 이번에는 쿠싱병 치료제를 국내에 내놨다. 지난해 12월 14일 美 FDA 승인 이후 약 4개월만의 일이다.
앞서, FDA는 시그니포에 대해 “쿠싱병을 갖고 있는 성인 환자 중 뇌하수체 수술을 할 수 없거나 치료 효과가 없는 환자들에게 시그니포주를 승인한다”고 밝힌바 있다.
이어 4개월 뒤인 지난 10일, 식품의약품안전처는 ‘수술이 적절한 대안이 될 수 없거나 수술에 실패한 성인 쿠시병 환자 치료’에 한해 시그니포주(성분명: 파시레오타이드디아스파르트산염) 0.3mg, 0.6mg, 0.9mg을 허가했다.
노바티스에 따르면 이번 승인은 대규모 무작위 3상 임상인 PASPORT-CUSHINGS(PASirotide clical trial PORTfolico-CUSHING’S disease)에 근거했다.
임상 결과, 시그니포를 투여받은 환자들의 뇨중 유리코티솔(UFC) 수치가 감소했으며, 임상에 참여한 대부분의 환자들은 정상 수치에 도달하는 결과를 얻었다. 이 연구는 또한 시그니포 투여가 질병 개선에 도달하는데 확실한 효과를 나타낸다는 것을 보여줬다.
시그니포의 초기 권장용량은 1일 2회 0.6mg 또는 0.9mg이다. 치료 2개월 후 임상평가를 통해 24시간 동안의 뇨중 유리코티솔(UFC) 수치가 유의하게 감소한 환자는 약물 투여를 계속하면 된다.
식약처는 “시그니포 0.6mg에 대한 내약성이 좋은 경우에 한해 0.9mg으로 용량증가를 고려할 수 있으며, 치료 2개월 후 반응이 없는 환자를 투약중단을 고려해야 한다”라고 밝혔다.
또한 “일시적인 용량감소 필요 시에는 0.3mg, 1일 2회로 줄이면 된다”며 “단, 이 약을 투여하기 전에는 공복혈당, HbA1C 및 간기능 검사를 통해 이들이 정상범위에 있는지 확인해야 한다”고 말했다.
시그니포는 신장애 환자 및 경증 간장애 환자에 대한 용량조절은 필요치 않으나, 중등도 간장애 환자의 경우에는 초기 0.3mg, 1일 2회가 권장된다. 중등 간장애 환자에게는 투여가 금지되고, 최대 권장용량은 0.6mg, 1일 2회 요법이다.
한국노바티스 관계자는 “시그니포는 수술로도 치료를 받을 수 없었던 쿠싱병 환자들을 위한 주사 치료제로서 적절한 치료가 제한적이었던 쿠싱병 환자들에게 새로운 치료옵션이 될 것으로 기대한다”며 “회사는 적절한 치료대안이 없는 희귀질병 분야에 대한 연구개발에 지속적으로 주력할 것”이라고 밝혔다. |
