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녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 소아 임상시험 결과가 공개됐다. 헌터증후군은 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 희귀질환이다.
이번 임상 결과는 최근 삼성서울병원에서 열린 제13회 MPS(Mucopolysaccharidoses, 뮤코다당증) 심포지엄을 통해 발표됐다.
헌터증후군은 리소좀(세포 소기관 중 하나)의 IDS(Iduronate–2-sulfatase) 효소가 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되면서 골격이상과 지능 저하 등이 몸에 나타나는 병을 말한다.
국내에는 70여명의 헌터증후군 환자가 있는 것으로 알려졌다. 헌터라제 출시 전까지 세계적으로 단 1개 치료제에 의존할 수 밖에 없어 우리나라는 연간 300억원 정도의 약품을 전량 수입해왔다.
아주대학교 의과대학 의학유전학과 손영배 교수는 “임상시험 기간 동안 안전성에 관한 유의한 변화는 발견되지 않았고, 소변을 통해 배출된 글로코사미노글리칸의 양이 전반적으로 감소된 추이를 보였다”고 밝혔다.
이어 “이번 임상에서 성인뿐만 아니라 6세 미만 헌터증후군 환자도 헌터라제가 글로코사미노글리칸 분해를 돕는 것으로 나타났다”고 덧붙였다.
녹십자는 헌터라제를 6세 미만 소아 환자까지 사용 할 수 있도록 식품의약품안전처에 적응증 변경 신청을 한 상태다.
한편 헌터증후군 치료제 글로벌 시장 규모는 약 5000억원에 이르며 수년 내 1조원 규모로 성장할 것으로 추정된다. |
