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개발단계에 있는 약물이 희귀의약품으로 최초 지정되는 사례가 나왔다. 대상은 차바이오앤디오스텍이 개발 중인 스타가르트병 치료제다.
식품의약품안전처는 희귀질환인 스타가르트병 치료 기회를 확대하기 위해 국내에서 개발 중인 차바이오앤디오스텍의 동종 배아줄기세포 유래 망막상피 세포치료제를 개발단계 희귀의약품으로 최초 지정했다고 17일 밝혔다.
동종 배아 줄기세포 유래 망막상피 세포란 인체의 착상 전 배아로부터 유래된 배아줄기 세포에서 망막색소상피(Retinal Pigment Epithelium)로 분화된 세포를 뜻한다.
‘스타가르트병’은 유전자변이에 의한 망막질환으로 중심시력이 퇴화해 실명에 이르는 질환이다.
이 질병을 앓고 있는 국내 환자는 약 200명으로, 재활 등을 통해 시력이 나빠지는 것을 늦춰주는 방법이 있으나 국내에 허가된 치료제는 없는 실정이다.
차바이오가 개발 중인 해당 세포치료제는 사전검토 수수료를 면제받을 수 있고 비임상시험 등 개발 초기부터 허가까지 종합 컨설팅을 지원받게 된다.
개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자에게 치료 기회를 확대하고 제약사에는 개발하는 희귀의약품의 제품화를 개발 초기부터 지원하기 위해 도입됐다.
식약처 관계자는 "이번 개발단계 희귀의약품 지정이 신속한 제품화로 연결돼 치료기회를 확대하는데 도움이 될 것"이라면서 "맞춤형 집중 지원을 통해 최근 개발이 활발한 첨단 바이오의약품의 제품화에도 적극 노력하겠다"고 밝혔다. |
