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젠자임의 고셔병 치료제 엘리글루스타트가 최근 美 FDA로부터 성인 제1형 환자에 대한 치료제로 승인 받았다. 경구용 고셔병 1차 치료제로는 세계 최초다. 이에 따라 미국에서는 1개월 내 환자 투여가 가능해질 전망이다.
고셔병은 세계 환자 수가 1만명 미만인 희귀질환이다. 특정 종류의 지방 분자를 분해하는 베타글루코시다제 효소가 부족해 지질 축적 세포(고셔 세포)가 비장, 간, 골수에 쌓여 발병한다.
젠자임은 15년 간 이어온 고셔병 연구 노하우를 살려 29개 국가에서 400여명 환자를 모집해 사상 최대 규모 고셔병 임상 프로그램을 진행해 엘리글루스타트 개발에 성공했다.
엘리글루스타트는 글루코실세라마이드 신타아제 효소를 부분적으로 억제, 글루코실세라마이드 생산 감소를 초래하도록 설계됐다.
FDA 승인은 2개의 3상시험 효능 데이터를 근거로 이뤄졌다.
하나는 치료 시작단계부터 엘리글루스타트를 사용한 환자를 대상으로, 다른 하나는 기존에 승인된 효소대체 요법을 받고 있다가 엘리글루스타트로 전환한 환자를 대상으로 한 것이다. 연구 결과 두 그룹에서 모두 긍정적인 결과가 도출됐다.
내셔널 고셔 협회 론다 바이어스 CEO는 “FDA의 이번 1차 경구요법 치료제제 승인으로 엘리글루스타트는 고셔병 환자들에게 가치 있는 치료 대안으로서의 잠재력을 갖게 됐다”고 말했다. |
