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세계 최초 경구용 고셔병 치료제 '엘리글루스타트 캡슐'이 최근 유럽에서 승인을 받았다. 지난해 8월에는 미국 FDA 승인도 획득한 바 있다.
엘리글루스타트는 고셔병을 유발하는 골수 포함 조직분포가 광범위한 글루코실세라마이드 합성효소를 억제하는 기전을 지녔다. 즉 세라마이드 유사체 억제제인 셈이다.
이는 1형 고셔병 환자의 세포와 조직에 축적되는 물질인 글루코실세라마이드의 생성을 감소시킨다. 이상반응의 대부분은 경증이며 일시적이다.
엘리글루스타트 투여 시 가장 흔히 보고된 이상반응은 설사로, 환자의 약 6%에서 발생했다.
유럽 승인은 1형 고셔병을 대상으로 이뤄졌으며 약 400명의 환자가 29개 국가에서 치료를 받은 최대 규모의 임상연구 프로그램인 엘리글루스타트 임상개발 프로그램에서 확보된 데이터에 근거했다.
치료 경험이 없는 1형 고셔병 환자를 대상으로 실시된 ENGAGE 임상에서 엘리글루스타트로 9개월 동안 치료한 환자들은 비장 크기, 혈소판 수치, 헤모글로빈 수치, 간 용적 등 평가변수에서 향상이 확인됐다.
ENGAGE 2상 임상에서 엘리글루스타트는 골수부담(BMB)과 골무기질밀도(BMD)를 포함하는 골 지표 관련 긍정적 효과를 나타냈고 이는 최소 4년 이상 지속됐다. 2상 환자 대부분은 연구기간 연장을 통해 8년째 치료를 지속중이다.
효소 대체요법으로 고셔병 치료 전례가 있는 환자들을 대상으로 한 ENCORE 임상은 질병 안정성을 평가했다.
임상 결과 효소대체요법 (이미글루세라제) 대비 비열등성을 입증했다.
임상 등록 연구에 참여한 환자들은 연장된 기간 동안 계속해서 엘리글루스타트를 투여 받았고, 환자의 대부분은 4년째 또는 5년째 치료를 받고 있다.
한편 전자검사 결과 엘리글루스타트의 대사속도가 더 빠르거나 대사속도가 측정될 수 없다고 확인된 일부 성인 환자들은 엘리글루스타트 치료를 받기에 적합하지 않다. |
