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바이로메드(대표이사 김용수)와 이연제약(대표이사 박수천)이 공동개발하는 유전자치료제 'VM202'가 루게릭병 환자에서 신체기능 향상 효과를 증명했다.
바이로메드는 최근 미국 올랜도에서 열린 ALS/MND 국제학회(ALS/MND International Symposium)에서 그 결과를 발표했다. 이번 결과는 미국에서 진행된 VM202의 임상1/2상이다.
연구는 총 18명의 루게릭병 환자들을 대상으로 총 64mg의 VM202가 양쪽 손, 팔, 종아리, 허벅지 근육에 나누어 투여된 후 9개월에 걸쳐 약물의 안전성과 유효성을 평가했다.
주평가지표는 환자에 투여된 VM202의 안전성과 내약성이며, 부평가지표로서 ALSFRS-r등 유효성 측정법이 사용됐다.
임상연구 결과에서 주목할만한 부분은 환자들의 신체적 기능 개선에서 탁월한 효과가 나타났다는 점이다. ALSFRS-r의 월별 변화율이 '0' 이상인 피험자는 1개월째에는 47%, 2개월째 50%, 3개월째 24%에 달했다.
또한 평균적인 ALSFRS-r의 월별 변화율이 -1.02 수준이라는 점을 감안할 때, VM202를 받은 피험자들의 평균 ALSFRS-r의 월별 변화율은 투여 후 1개월(-1.0), 2개월(-0.91), 3개월(-0.76)에서 유의미한 효과를 보였다.
다만 6개월째, 9개월째에서 각각 -0.97, -1.06으로 나타났으며, 이와 관련한 상관관계는 분석되지 않았다.
임상 연구책임자 로버트 서피트 교수는 "우선 VM202는 루게릭병 환자들에게 투약하기에 매우 안전한 약물임이 확인됐다"면서 "약물 투여 후 2~3개월간 신체적 기능이 개선됨을 관찰했다"고 전했다.
한편, VM202-ALS는 2014년 2월 14일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 분류 허가를 받은 바 있다. 바이로메드는 이번 결과들을 최종 정리해 미국 FDA에 제출할 예정이며, 내년 후속 임상시험 계획서를 제출한다.
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