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유전체 교정기술 전문기업 툴젠(대표 김종문)은 성균관의대 최병옥 교수, 삼성서울병원 홍영빈 박사 연구팀과 함께 보건복지부의 보건의료기술 연구개발사업 과제에 선정됐다고 24일 밝혔다.
이번 과제의 목표는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용, 희귀난치성 말초신경질환인 '샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT)'의 치료 프로그램을 개발하는 것이다.
CMT는 현재까지 알려진 희귀난치질환 중 발생빈도가 가장 높은 유전성 말초신경질환으로, 근위축, 근력약화, 감각소실, 보행장애, 실명 및 난청 등의 증상을 동반한다.
CMT의 주요 타입인 CMT1A 환자는 한국에 약 8000명, 전세계 약 110만명으로 추산되며, 아직까지 마땅한 치료제가 없는 실정이다.
툴젠은 이번 지원과제에 따라 앞으로 5년 간 정부로부터 15억원의 연구개발비를 지원받게 됐다.
김석중 연구소장은 “선도적 유전자가위 기술과 함께 공동연구진의 폭넓은 중개 연구경험 및 인프라를 바탕으로 희귀난치질환인 CMT에 대한 유전자가위 치료응용 전략을 검증하고자 한다”라고 밝혔다.
CMT질환의 세계적 권위자인 성균관의대 최병옥 교수는 “툴젠이 보유한 유전자가위 기술을 바탕으로 희귀난치질환에 대한 새로운 맞춤형 치료법 개발을 위해 노력하겠다”고 의지를 전했다.
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