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노인성 치매와 함께 대표적 뇌질환 중 하나이나 근원적 치료법이 없던 파킨슨병을 유전자 요법으로 치료할 수 있다는 연구결과가 나왔다.
한국연구재단(이사장 조무제)은 지난 1일 김응국 교수(충북대) 연구팀이 인산화효소인 PAK4 단백질이 파킨슨병의 진행을 막을 수 있다는 매커니즘을 규명했다고 밝혔다.
파킨슨병은 뇌 흑질에 분포하는 도파민성 신경세포가 점차 소실돼가는 퇴행성 신경계 질환이다.
연구팀은 도파민 신경세포에 PAK4 인산화 단백질이 존재하고 있으며 이 단백질은 파킨슨병 환자가 정상인에 비해 현저히 감소돼 있다는 사실을 규명했다.
또한 연구팀은 인위적으로 만든 파킨슨병 모델 쥐에서 PAK4 단백질의 발현이 감소돼 있음을 확인했으며 실험동물 쥐의 도파민 신경세포에서 PAK4 단백질 발현을 감소시키면 파킨슨병이 쉽게 유발된다는 것을 규명했다.
특히 이번 연구결과는 파킨슨병의 새로운 치료법으로 알려진 유전자 치료법을 제시했다는 점에서 의미가 크다.
기존 약물 치료가 증상의 개선을 목표로 하는 데 반해 PAK4 유전자 치료는 도파민 신경세포가 없어지는 것을 막아주는 근본적 치료를 목표로 한다.
연구팀은 이 유전자가 지속적으로 발현되면 장기간에 걸쳐 치료효과가 나타나는 장점이 있어 약물 치료의 부작용을 보완해 줄 수 있는 병합치료도 가능할 것으로 기대하고 있다.
김응국 교수는 “파킨슨병 동물 모델에서 PAK4 유전자 치료 효과로 도파민 신경세포가 보호됐을 뿐 아니라 개체 수준에서 파킨슨병의 특징적인 행동 이상이 개선되는 효과가 있음을 밝힌 것”이라며 “향후 파킨슨병의 예방 및 치료에 기여할 수 있을 것으로 기대된다”고 전했다. |
