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일양약품은 자사의 백혈병치료제 ‘슈펙트(성분명 라도티닙)’가 세계적으로 2000만명의 환자가 앓고 있는 파킨슨병에 유의미한 치료효과를 있음을 확인했다고 26일 밝혔다.
미국 존스홉킨스대학 연구진은 라도티닙의 파킨슨병 치료 효과를 알아보기 위해 기전연구, 세포 및 동물실험을 1년 동안 진행했다. 그 결과 라도티닙의 파킨슨병 치료효과를 확인한 것이다.
실험에서 라도티닙은 파킨슨병 발병의 주요 인자인 ‘알파시누클레인 PFFs(α-synuclein Preformed Fibril)’로 유도된 파킨슨병 모델에서 신경세포에 활성화 된 ‘c-ABL kinase’의 활성을 유의하게 감소시켰다.
또한 라도티닙은 파킨슨병을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 ‘LB/LN like pathology’를 용량 의존적으로 감소시켜 신경 세포를 보호하는 효과를 보였다. 이러한 결과는 파킨슨병의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료 효과 가능성을 보여 준 것이다.
이와 함께 동물실험에서 파킨슨병이 유발 된 쥐에게 1개월부터 5개월 간 라도티닙을 경구 투여해 치료효과를 검증한 결과 행동장애, LB/LN like pathology, 도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인됐다.
즉, 라도티닙이 세포수준 뿐 아니라 동물에서도 파킨슨병의 진행을 매우 효과적으로 억제해 사람에서도 유망한 파킨슨병 치료제가 될 수 있음을 시사하는 실험 결과다.
특히 BBB(혈관 뇌 장벽) 통과 실패로 효과를 발휘하지 못하거나 부작용으로 투여 용량 한계를 보인 기존의 TKI치료제 및 다른 약물에 비해 라도티닙은 BBB 투과율이 높고 백혈병 치료제로 수년간 많은 환자들에게 처방된 안전성을 바탕으로 파킨슨병 치료제 탄생에 한걸음 다가섰다.
현재 대부분의 파킨슨병 환자는 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 도파민 계열의 치료제만 사용하고 있으며 근본적 치료효과가 있는 약물은 없어 세계적으로 새로운 기전의 치료제 개발이 절실한 상황이다.
일양약품 관계자는 “세계적인 제약사들의 파킨슨병 치료제 개발 시도가 실패를 거듭하며 질환 치료에 어려움을 겪고 있다”며 “이에 일양약품은 파킨슨병 치료제 개발기간을 단축할 수 있도록 슈펙트에 대한 IND를 진행하고 있다”고 전했다.
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