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[데일리메디 박근빈 기자] 2019년 건강보험 진입을 알리는 첫 의약품은 희귀의약품으로 분류되는 파브리병 치료제 ‘갈라폴드캡슐’로 정해졌다.
파브리병은 인구 12만명당 1명꼴로 나타나는 초희귀난치성 유전질환으로 '알파 갈락토시다아제'라는 효소 부족에 따라 당지질이 혈관과 눈에 축적돼 각막혼탁, 심근경색, 신장 이상 등이 나타나는 질병이다.
건강보험심사평가원은 최근 2019년 1차 약제급여평가위원회를 열고 사이넥스의 갈라폴드캡슐 급여적정성 여부를 판단했다.
약평위에서는 “급여 적정성이 인정된다”고 의결했다. 비용 대비 효과 등 여러 조건에 부합하는 급여목록 의약품으로의 전환이 가능해진 셈이다.
조만간 진행된 국민건강보험공단과의 약가협상을 마치면 건강보험정책심의위원회를 통해 고시되는 절차를 거친다.
갈라폴드캡슐은 긴급도입이 필요한 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 말 식품의약품안전처의 품목허가를 받았고 약 1년이 지난 후 약평위가 통과가 이뤄진 것이다.
갈라폴드캡슐은 순응변이를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진 받은 16세 이상 청소년 및 성인 환자의 장기간 치료 효능 효과를 가지고 있다.
파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여해야 하며 효소대체요법과 병용하여 사용하지 않는다.
권장용량은 성인 및 만 16세 이상 청소년에서 1캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2일 1회로 매번 같은 시간에 투여하지만, 이틀 연속 투여하지 않으며 투여를 잊은 경우, 다음 투약일의 같은 시간에 투여를 재개한다.
갈라폴드캡슐은 치료를 처음 시작하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자, 비순응변이를 가진 환자에는 투여가 권장되지 않는다.
▲신장애 환자(중증의 신장애 환자) ▲효소대체요법을 받고 있는 환자(병용투여는 권장되지 않음) ▲임부 및 임신가능성이 있는 여성 ▲수유부 에게 신중히 투여해야 한다.
기존 파브리병 치료제의 급여기준은 질환의 특징적인 임상 증상을 보이며 파브리병 관련 신장, 심장, 허혈성 혈관, 조절되지 않는 통증 등의 증상이 확인되는 경우 등으로 제한된다.
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