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[데일리메디 백성주 기자] 기존 혈우병A 치료제 대비 반감기를 1.5배 연장, 투약 간격을 늘리고 투여 빈도를 줄일 수 있는 치료제가 나왔다.
사노피의 국내 제약사업부문인 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 16일 기자간담회를 열고 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제인 ‘엘록테이트(성분명 에프모록토코그-알파)’의 국내 출시를 알렸다. [사진]
사노피의 첫 A형 혈우병 치료제 엘록테이트는 Fc융합단백 기술로 최종 반감기를 표준 반감기 치료제 대비 1.5배 연장한(50IU/kg 기준 19.0시간) 혈액응고인자 8인자 치료제다.
엘록테이트는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
이날 행사에선 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터, 치료 혜택, 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절병증 예방 필요성이 소개됐다.
"A형 혈우병환자 절반 이상 ‘혈우병성 관절병증’, 치료방안 마련 필요"
국내 A형 혈우병 환자의 57.8%는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다. 이는 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 특히 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 저하시킨다.
하지만 기존 치료 옵션만으로는 이러한 혈우병성 관절병증 극복에 어려움이 있다. 간담회에서 강동경희대병원 박영실 교수(소아청소년과)는 이 같은 내용의 ‘국내 A형 혈우병 치료 현황 및 최신 지견’을 발표했다.
박 교수는 “혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다”고 설명했다.
그는 “기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상 시킨다”면서 “높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것”이라고 기대감을 전했다.
"엘록테이트 예방요법 시행하면 관절 건강 개선 확인"
사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 임상 3상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE를 통해 ‘엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택’을 소개했다.
엘록테이트 예방요법은 투여 주기(예방요법 투여 또는 출혈 발생 시 투여)에 관계없이 연구 2년차까지 지속적으로 관절 건강을 개선했다.
신 이사는 “특히 연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다.3”고 강조했다.
또 엘록테이트로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절(6개월간 3회 이상 출혈 발생한 주요 관절3)은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선됐다,
6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지되는 결과를 나타냈다.
"엘록테이트, 투여군 대비 92% 연간 출혈률 감소"
엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다.
엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률 (Annualized bleeding rate, 이하 ABR) 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6였다.
출혈 발생시 투여군 대비(ABR 33.6) 각각 92%, 76% 감소했다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했으며 이 중 87.3%는 1회 투여만으로 97.8%는 2회 이내 투여로 조절됐다.
연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았으며, 아나필락시스 보고도 없었다. 연장 연구인 ASPIRE에서도 4년간의 연구기간 동안 중화항체(저해제)는 검출되지 않았다.
사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 “지난 3월 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시하게 됐다”면서 “희귀질환에 혁신적인 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료 분야에서도 적극적으로 기여할 수 있게 됐다”고 의미를 전했다.
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