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[데일리메디 양보혜 기자] 세계혈우연맹이 헴리브라피하주사를 활용한 예방요법을 적극 권장하는 가이드라인을 발표했다.
JW중외제약은 세계혈우연맹(WFH World Federation of Hemophilia)이 "새로운 치료 가이드라인으로 적극 권장했다"고 9일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자재조합의약품이다.
제8인자 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.
2018년 5월에 발매된 헴리브라는 지난해 일본에선 전년 대비 매출이 무려 740% 증가율을 보이며 시장 점유율을 높여가고 있다. 기존 혈액 제제보다 투여 횟수가 적고 편리성이 높아 급성장한 것으로 분석됐다.
여기에 새롭게 제시된 가이드라인에서 출혈 가능성이 높은 중증 A, B형 혈우병 환자들을 대상으로 예방적 요법으로 강력하게 권고하고 있다.
특히 소아 환자를 대상으로 표준치료(Standard of care)로서 장기간 일상적인 예방요법을 제안했고, 출혈로 인한 관절병이 시작되기 전인 3세 이전에 1차적 예방요법으로 가급적 빨리 시행할 것을 권고했다.
최근 연구에 따르면, 제8인자의 최저농도(Trough level)를 1% 이상 유지했던 환자보다 3%~5%, 또는 그 이상으로 유지한 경우 출혈 감소효과가 훨씬 높았다.
헴리브라는 중증(최저농도 1% 이하)의 A형 혈우병 환자들에게 투여했을 경우, ‘제8인자 최저농도’를 경증(최저농도 5% 이상) 수준으로 유지시켜 뛰어난 출혈감소 효과가 있음을 증명했다.
이 외에도 항체를 보유한 혈우병 환자는 물론 비항체 환자들에게도 헴리브라를 활용해서 일상적인 예방요법을 시행할 것을 권고, A형 혈우병 예방요법 범위를 크게 넓혔다.
또 항체를 가진 A형 혈우병 환자는 심각한 출혈과 합병증 등으로 인한 입원 비율이 높고 치료에 소요되는 비용 역시 많다는 사실을 소개하며, 모든 환자들을 대상으로 면역관용요법(Immune Tolerance Induction)을 진행해야 한다고 권고했다.
A형 혈우병의 면역관용요법 성공률은 70% 정도로 추산된다. 이어 면역관용요법에 실패했거나 실시하지 않은 환자의 경우는 헴리브라를 통한 일상적인 예방요법을 추천했다.
혈우병 치료 패러다임은 출혈 발생 시 결핍된 응고인자를 정맥 주입해 응고인자 수치를 높여 출혈을 예방하던 방식에서 저용량·규칙적 투여를 통해 일상 속에서 출혈을 예방하는 방향으로 변화하는 추세다.
미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판된 혁신신약으로 약물 효과를 인정받은 헴리브라는 JW중외제약이 금년 5월 국내 정식 출시했다.
JW중외제약 관계자는 “헴리브라피하주사는 기존 치료제들의 한계를 뛰어넘는 약효와 투약 편의성을 바탕으로 환자들 삶의 질을 대폭 개선해줄 예방요법제로 주목받는 혁신신약”이라며 “글로벌 시장에서 인정한 헴리브라 경쟁력을 바탕으로 환자들 치료 혜택을 늘릴 수 있도록 지속적으로 적응증을 확대해나갈 것”이라고 밝혔다. |
