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글로벌 제약기업 바이오젠은 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자 치료제로 치료를 받았으나 불충분한 임상 반응을 보인 영유아 및 아동 환자를 대상으로 스핀라자(성분명: 뉴시너넨 나트륨) 치료 전환 시 임상적 혜택 및 안전성을 평가하는 글로벌 4상 RESPOND 임상연구를 시작한다고 7월 21일 밝혔다.
RESPOND 임상연구 운영위원회 크리스탈 프라우드 박사는 “우리는 유전자 치료를 받은 일부 영유아 및 아동 SMA 환자에서 추가적 임상적 이득이 필요함을 관찰했다”며 “스핀라자의 잠재적 효능에 대한 설득력 있는 임상적 근거가 있다”고 전했다.
SMA 환자는 앉기나 걷기, 숨쉬기와 삼키기 등 생존에 필수적인 운동 기능을 위한 생존운동신경세포(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질을 충분히 생산해내지 못한다. 스핀라자는 이러한 SMN 단백질 생산을 증가시켜 운동기능 개선 및 유지를 가능케 한다.
이번 RESPOND 연구는 다수 연구를 통해 이미 입증된 스핀라자의 임상적 유용성이 유전자 치료를 받은 환자에서도 동일하게 제공되는지 평가할 예정이다.
바이오젠 의학부 최고 책임자 마하 라다크리슈난 박사는 “SMA 유전자 치료제로 치료한 일부 환자가 스핀라자 치료로 전환한 것이 확인됐다”며 “이번 연구를 통해 스핀라자가 불충분하게 치료된 환자들에 대해 어느 정도까지 치료 혜택을 개선시킬 수 있을지 알 수 있을 것”이라고 말했다.
이어 “현재 전세계 1만명 이상의 SMA 환자가 스핀라자로 치료받고 있다”며 “최근 'NATURE'에서 진행된 연구에 따르면 스핀라자로 치료를 시작한 SMA 영유아 환자들은 치료 5년차에 접어든 시점까지 100% 생존했다”고 덧붙였다.
SMA 유전자 치료제 장기 추적조사에 따르면 유전자 치료를 받은 환자 10명 중 4명은 스핀라자로 전환해 치료를 이어간 것으로 나타났다.
RESPOND 연구는 유전자 치료를 받은 적이 있는 SMA 환자를 대상으로 스핀라자 효능과 안전성을 평가하며 공개임상시험으로 2년 간 진행될 예정이다. 연구는 베이스라인 대비 환자의 운동기능 척도 변화와 기타 임상결과(삼키기 등), 보호자 간병부담을 기준으로 스핀라자의 임상적 유용성을 평가한다.
바이오젠은 수개월 내 규제당국에 임상계획을 제출할 예정이다. 또한 2021년 1분기까지 첫 환자 집단 등록을 마칠 것이라고 밝혔다. 연구에는 유전자 치료를 받은 이후 추가적인 임상적 개선 여지가 있다고 판단되는 만 3세까지의 아동 60명이 등록할 것으로 예상된다.
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