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[데일리메디 신지호 기자] 한국화이자제약은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, 이하 ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스®캡슐 61mg’가 19일 식품의약품안전처로부터 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가를 받았다고 24일 밝혔다.
빈다맥스®는 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인환자 치료를 위해 허가 받은 최초이자 유일한 치료제다.
이번 허가는 441명의 ATTR-CM 환자를 대상으로 진행된 다기관 및 이중맹검, 위약대조, 제3상 임상연구인 ATTR-ACT 연구를 기반으로 이뤄졌다.
ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.
연구 결과, 타파미디스 투여군(n=264)은 위약 투여군(n=177) 대비 모든 원인에 의한 사망 (78 of 264 [29.5%] vs. 76 of 177 [42.9%]; HR, 0.70; 95% CI, 0.51 to 0.96) 및 심혈관 관련 입원 위험률 (0.48 per year vs. 0.70 per year; RRR 0.68; 95% CI, 0.56 to 0.81)이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.
또한 연구 30개월 시점에서 환자의 기능적 운동능력을 측정하는 6분 보행검사 및 환자 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지’ 점수의 감소 폭을 낮춘 것으로 나타났다(각각 p<0.001). 위약 대비 유의미한 차이는 연구 6개월 시점에 처음 관찰됐다.
ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다.
트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 유전성과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 정상형으로 구분된다.
빈다맥스®는 트랜스티레틴 선택적 안정제로 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시킨다.
ATTR-CM 환자들은 아밀로이드 축적으로 인해 급속도로 예후가 악화될 수 있으며 진단을 받은 시점으로부터 ATTR-CM 환자들의 생존기간 중앙값은 약 2~3.5년에 불과하다.
ATTR-CM 주요 증상으로는 울혈성 심부전과 관련된 체액 저류, 부종, 호흡 곤란, 피로, 우울증 등이 있으며 이러한 증상은 환자들의 신체적 기능과 삶의 질을 현저히 저하시킬 뿐만 아니라 제한성심근증, 심부전 또는 부정맥을 일으킨다.
ATTR-CM은 오진 비율이 높고 진단이 지연되고 있으며, 유전형의 경우 지리학적으로 다양하기 때문에 정확한 유병률을 파악하기 어렵다. 현재까지 약 120개 이상의 유전자 돌연변이가 알려져 있으며 이 가운데 일부 유전 형태는 특정 지역의 풍토병 성격을 띄고 있는 것으로 전해졌다.
이처럼 정확한 유병률을 확인하기 어려운 만큼 ATTR-CM 환자를 적절하게 관리하고 치료 결과를 개선하기 위해서는 정확한 조기 진단이 무엇보다 중요하다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “ATTR-CM 치료의 새로운 장을 열게 돼 기쁘게 생각한다”며 “회사는 앞으로도 국내 ATTR-CM 치료 환경 개선을 위해 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다. |
