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[데일리메디 백성주 기자] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 최근 혈우병 B 치료제 ‘베네픽스(성분명 노나코그알파)가 주 1회의 용법용량으로 일상적 예방요법 적응증을 추가 승인 받았다고 22일 밝혔다
이에 따라 베네픽스를 투약 받는 만 12세 이상의 경우 출혈을 장기적으로 예방하기 위해서는 주 1회 100IU/kg 투여요법이 권장된다. 환자의 임상적 반응에 따라 용법 조정(용량 또는 빈도)이 필요하다.
베네픽스는 최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제로서 20여 년간 소아 및 성인 혈우병 환자의 보충요법 및 예방적 치료를 위해 사용돼 왔다.
또 3000IU/kg을 포함한 고용량 옵션을 기반으로 환자에게 특성과 상황에 맞는 유연한 용량 선택의 가능성을 제공하고 있다.
이번 허가 변경사항을 통해 기존의 일반적인 이차예방에 대한 임상시험 평균용량인 40IU/kg(13-78 IU/kg 범위)을 3~4일 간격으로 투여하는 예방요법 뿐만 아니라 주 1회 100IU/kg 예방요법이 가능해졌다.
앞서 화이자는 12~65세 중증 이상 혈우병 B형 환자를 대상으로 시행한 주 1회 용법에 대한 임상3상 연장 연구를 통해 베네픽스 100IU/kg 투여군에서 주 1회 예방요법의 효과와 안전성을 확인한 바 있다.
주1회 예방요법 시 연간 출혈률(ABR)은 보충요법 대비 94% 감소되었고, 절반에 가까운 (48%) 환자가 자연 출혈을 경험하지 않았다.
이 기간 동안 혈우병 환자들이 자주 경험할 수 있는 관절, 근육/연조직 출혈 등을 포함한 연간 출혈률의 중간값(median)은 0으로 나타났다.
또한 임상시험을 통해 베네픽스 투여 약 일주일 후에도 요구되는 기준치인 2IU/dL이 넘는 혈중 농도가 대부분의 환자(62%)에서 유지돼 반감기가 연장되는 효과를 볼 수 있었다.
조연진 한국화이자제약 희귀질환사업부 상무는 “혈우병 치료제 분야의 리딩 기업으로서 기존의 유전자 재조합 치료제뿐만 아니라, 피하주사 및 혁신적인 새로운 약물에 대한 연구 개발에 집중할 계획”이라고 전했다.
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