이에 SJP1604는 이들에게 치료 기회를 줄 약물로 기대를 모으고 있다. 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투하는 기전을 가지고 있다.
한올바이오파마로부터 분사한 이뮤노멧 테라퓨틱스의 특발성폐섬유화증 후보물질도 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다. 이 물질은 장기 일부가 굳는 섬유화를 유발하는 상피중간엽 세포이동(EMT) 활성을 억제한다.
에이치엘비의 신약후보물질 리보세라닙도 FDA로부터 선양낭성암에 대한 희귀의약품 지정을 받았다. 침샘암으로 알려진 선양낭성암은 미국과 유럽에서 환자가 많은 희귀암종이다.
크리스탈지노믹스의 항암 신약 '아이발티노스타트'는 급성골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 이 물질은 표적 단백질인 ‘HDAC’의 기능을 떨어뜨려, 기존 치료법보다 부작용이 적다.
퓨쳐메디신의 원발성 담즙성 담관염 치료 신약후보물질도 희귀의약품으로 승인됐다. 해당 후보물질은 요관이 폐쇄된 신장에서 상피세포-중간엽 세포 이행(EMT)과 증가된 세포외 기질(ECM) 축적을 효과적으로 억제한다.
큐리언트가 개발 중인 신약 후보물질 '텔라세벡(Telacebec)'도 미국에서 부룰리궤양 적응증으로 희귀의약품 지정을 받았다. 회사는 세계보건기구(WHO)와 협업을 통해 부 올해 글로벌 2상에 착수하겠다는 계획이다.
근골격계 희귀질환 신약개발 전문기업 이뮤노포지도 신약 후보물질인 'PF1801'이 FDA로부터 듀시엔형근이영양증 치료에 대한 희귀의약품으로 지정됐다고 알렸다.
이처럼 국내 제약·바이오업체들이 희귀의약품 개발에 적극 뛰어드는 이유는 성장 잠재력이 풍부하고, 미국 내 세금 혜택 및 독점권 보호 등의 혜택을 받을 수 있기 때문이다.
보건산업진흥원에 따르면 세계 희귀의약품 시장 규모는 2017년 기준 총 1250억달러(약 152조원)로 2024년까지 연평균 11% 이상 성장해 총 2620억 달러(318조원)로 늘어날 전망이다.
이는 처방의약품의 글로벌 시장성장률인 5.3%의 두 배 이상으로, 2024년에는 전 세계 처방약 매출액의 약 20%를 차지할 것으로 예상된다. 존슨앤존슨, 노바티스 등 글로벌 제약사들이 투자를 아끼지 않는 이유이기도 하다.
뿐만 아니라 FDA 희귀의약품으로 지정되면 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원 받을 수 있다.
신속심사(패스트트랙)로 임상시험 승인 및 허가 기간이 단축할 수 있으며, 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년간 독점권 부여 등의 혜택도 있다.
업계 관계자는 "국내에선 희귀의약품을 대부분 수입에 의존했으나, 최근 바이오벤처를 중심으로 연구개발이 활발하게 이뤄지고 있다"며 "기술수출을 목표로 처음부터 글로벌 시장을 겨냥해 후보물질을 찾고, 개발을 진행한다"고 말했다.
