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[데일리메디 백성주 기자] 임상의들이 최초의 유전자 재조합 혈우병 9인자 치료제인 베네픽스의 임상적 유용성과 이로 인한 환자 삶의 변화에 높은 평가를 내렸다.
특히 베네픽스는 올해 2월 만 12세 이상의 혈우병 B 환자에게 일상적 예방요법을 위한 주 1회 용법용량 적응증을 확대하면서 보다 개선된 투약 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
한국화이자제약은 15일 오후 ‘베네픽스 주 1회 예방요법을 통해 본 혈우병 B형 치료제의 현재와 미래’를 주제로 온라인 기자간담회를 개최했다.
최은진 대구가톨릭대학교병원 교수와 김지윤 경북대학교병원 교수는 각각 ▲’혈우병 9인자 치료제 발전 – 베네픽스의 주1회 용법 허가 획득의 의미’ ▲’혈우병 9인자 치료의 현재와 혁신적 미래 – 혈우병 9인자의 치료 변천사’에 대해 강연했다.
최은진 교수[사진]는 혈우병 9인자 질환과 2020년 새롭게 개정된 세계혈우연맹 치료 가이드라인을 소개했다. 아울러 ‘베네픽스’의 주 1회 예방요법 허가의 근거가 된 주요 임상 결과 및 실제 진료 환경에서의 환자 케이스를 공유했다.
혈우병 9인자는 8인자와 물질적으로 다르고 복잡한 약동학을 가진다. 환자에 맞는 가장 최적의 치료를 하기 위해서는 약동학적인 데이터를 넘어선 실제 진료 환경에서의 입증된 경험의 중요성을 언급됐다.
최 교수는 베네픽스 주 1회 100IU/kg 예방요법의 효과와 안전성을 평가한 연구에 대해 설명했다.
베네픽스 주 1회 예방요법을 시행한 환자군은 보충요법 대비 연간 출혈률이 94% 유의하게 감소하는 결과를 보였다. 절반에 가까운 48%의 환자는 자연 출혈을 경험하지 않았다.
또 혈전 생성이나, FIX 항체 발생과 관련된 부작용이 보고되지 않았으며, 이상반응으로 인해 연구를 중단한 환자가 없었다.
최 교수는 “혈우병 환우들이 청소년기나 성인이 되는 시기에는 학업과 같은 개인 생활로 인해 치료에 소홀해지며 유지·예방요법에 대한 순응도가 떨어질 수 있다”고 말했다.
그는 “이번 베네픽스 주 1회 용법 용량 허가를 통해 순응도가 떨어지는 환자들의 준비 및 투약 시간을 줄여 보다 적극적인 치료를 하는데 도움이 될 것”이라고 기대감을 전했다.
두 번째 연자로 나선 김지윤 교수는 1950년대 이후부터 현재까지 끊임없이 이어지고 있는 혈우병 치료제의 연구 개발 과정에 대해 소개했다.
베네픽스와 같은 유전자 재조합 제제 도입으로 인해 혈우병 환자의 삶의 질과 기대 수명이 증가했다. 하지만 여전히 혈우병 치료에 있어 출혈 예방, 투약 횟수 감소, 항체 환자 관리 등과 같이 해결해야 할 문제가 있다.
현재 연구개발되고 있는 혈우병 치료는 항체 유무와 상관없이 투약할 수 있는 피하 주사제제와 환자의 삶을 혁신적으로 변화시킬 수 있는 유전자 치료제까지 다양한 스펙트럼을 보이고 있다.
혈우병의 경우 단일 유전자 변경으로 인한 질환으로, 유전자 치료의 표적으로 적절해 다양한 연구 개발이 가시화되면서 기대가 크다.
김지윤 교수는 “혈우병은 평생동안 출혈로 인해 고통을 겪으며, 현재에는 혈장유래 응고인자와 유전자재조합 응고인자 투여를 통해 치료와 관리를 진행해 오고 있다”고 설명했다.
그는 “유전자 치료제의 개발은 이 같은 환자들에게 삶의 질을 혁신적으로 변화시킬 수 있다는 면에서 환자나 그 가족들이 겪던 만성화로 인한 부담과 문제들을 해결하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 기대감을 전했다.
김 교수는 “다만 개인마다 유전자 치료제 발현과 유지되는 정도의 차이가 있다는 치료 한계에 대해서도 이해가 필요하다. 환자 치료 접근성을 높이기 위해 정부와 학계, 산업계는 앞으로 다양한 방법을 모색해 나가야 한다”고 강조했다.
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