[데일리메디 신지호 기자] 세포치료제를 비롯해 유전자치료제, RNA 치료제 개발이 갈수록 뜨거워지는 것으로 나타났다.
최근 사이언스지에 게재된 '유전·세포치료제 시도가 유행(Gene and cellular therapy trials take off)'과 ASGCT(American Society of Gene & Cell Therapy) 발표 자료에 의하면 2020년도 유전자·세포·RNA치료제의 새로운 임상시험이 지난 2016년 대비 3배 증가했다.
현재 전세계적으로 승인된 세포치료제는 53개이고 유전자치료제 16개, RNA치료제 15개 등으로 총 84개다.
유전자가 변형되지 않은 순수 세포치료제는 안전성이 인정돼 가장 많이 승인된 상황이지만, 현재 개발 중인 파이프라인은 유전자치료제가 50% 이상을 차지하고 있다.
실제 2021년 1분기 기준으로 3474개 파이프라인 중 유전자치료제 또는 유전자 변형 세포치료제가 53%에 달한다.
유전자치료제는 전신면역반응 등 안전성 이슈로 개발이 주춤했으나, 지난 2015년 암젠(Amgen)이 임라이직(Imlygic)을 개발해 미국, 유럽 등에서 승인되면서 개발이 활발해졌다.
2020년 기준으로 1300개 이상이 파이프라인에 있으며, 이중 69%인 912개가 전임상 단계, 25개가 임상3상 단계다. 파이프라인을 질환별로 나누면 50% 이상 항암제(종양 분야)이며, 신경질환 치료제와 안과질환 치료제 등이 그 뒤를 잇고 있다.
개발 중인 유전자치료제의 88%가 바이러스 벡터를 전달체로 하며, 특히 AAV(아데노 연관 바이러스)와 렌티바이러스(Lentivirus)를 주로 활용하는 것으로 나타났다.
신규 임상시험 건수는 미국이 600건으로 가장 많으며 중국, 영국, 프랑스, 캐나다 순이고 한국은 10위를 차지했다.
세포치료제 700개 이상...RNA치료제 500개 이상 파이프라인
세포치료제는 2020년 기준으로 700개 이상이 파이프라인에 있으며 이중 61%가 전임상 단계, 33개가 임상3상 단계다.
유전자치료제와 마찬가지로 항암제 개발이 가장 활발해 162개의 파이프라인이 존재한다. 이어 뼈관절염, 코로나19, 급성호흡곤란증후군 순으로 개발이 활발하게 이뤄지고 있다.
국가별로는 미국이 가장 많은 임상시험을 수행하고 있으며 중국, 한국, 일본, 캐나다, 독일 순으로 나타났다.
RNA치료제는 미국 식품의약국(FDA)이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)이 개발한 고콜레스테롤 치료제 키남로(Kynamro)를 승인한 데 이어 지난해 모더나, 화이자 등의 코로나19 백신 개발이 이어지면서 RNA치료제에 대한 관심이 고조되고 있다.
2020년 기준으로 500개 이상의 파이프라인이 있으며 이중 71%가 전임상, 19개는 임상 3상 단계다.
RNA치료제 모달리티(Modality) 유형별로는 RNA간섭(RNAi), 안티센스, mRNA 형태로 주로 개발되고 있으며, 특히 질환별로는 코로나19 백신과 치료제 개발이 활발하게 이뤄지고 있다. 코로나19 외에 고형암, 흑색종, 듀시엔형 근이영양증, 신경질환 분야 순으로 많았다.
RNA치료제도 미국이 350여 개에 달하는 압도적으로 많은 임상시험을 시행 중이다. 독일, 캐나다, 영국, 프랑스, 스페인 순으로 뒤를 이었고 한국은 50건 이하로 12위를 차지했다. |
