‘성장호르몬결핍증’은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다.
성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병 뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다.
한독과 제넥신은 항체융합기술을 적용해 소아와 성인 대상 차세대 성장호르몬 GX-H9을 개발하고 있다. GX-H9은 매일 투여해야하는 기존 성장호르몬과 달리, 주 1회 또는 2주 1회 투여하는 지속형 성장호르몬이다.
유럽의약품청의 희귀의약품 지정은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 연구개발이 신속하게 이뤄질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다.
지속형 성장호르몬 GX-H9는 이번 희귀의약품 지정에 따라 규제 수수료 절감 및 임상 프로토콜 지원, 연구 보조금 지원, 희귀의약품 허가 취득 시 10년간 시장 독점권 혜택을 받을 수 있다.
한독 김영진 회장은 “2016년 미국 식품의약국으로 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 올해 유럽에서도 희귀의약품 지정을 받게 돼 기쁘다”며 “임상에서 지속적으로 지속형 제형에 대한 긍정적인 데이터를 확인하고 있는 만큼 제넥신과 협력해 GX-H9의 성공적인 개발을 이끌어갈 것”이라고 말했다.
한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로 2012년부터 지속형 성장호르몬 GX-H9을 공동 개발해오고 있다. 뛰어난 기술력으로 범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정된 바 있다.
현재 지속형 성장호르몬 GX-H9의 미국, 유럽을 포함한 다국가 3상 임상시험을 준비하고 있으며, 중국 파트너인 I-Mab에서는 현지 임상 3상을 진행하고 있다. 
