|
[데일리메디 신용수 기자] 희귀질환 환자들이 한번 투여만으로도 치료할 수 있는 혁신치료제를 눈앞에 두고도 높은 약가 때문에 발만 구르고 있다. 척수성근위축증 치료제인 졸겐스마의 경우 1회 투여당 25억 원에 달한다. 환자들은 호소할 곳이 청와대 국민청원밖에 없다는 입장이다. 하지만 3만 명의 동의를 받았던 킴리아도 최근 첫 심사에서 보류의 고배를 마셨다.
7일 청와대 국민청원 홈페이지에는 ‘근육병 아기들이 세계 유일한 유전자 치료제를 맞을 수 있도록 도와주세요’라는 제목의 청원이 올라왔다. 골자는 희귀질환인 척수성근위축증(SMA) 치료제인 졸겐스마를 급여에 포함해달라는 것이다. 현재 해당 청원은 오후 3시 기준 약 4100명의 동의를 받았다.
척수성근위축증이란 유전자 결함으로 발생하는 퇴행성 신경질환으로, 운동신경세포의 기능손상이 발생해 근육이 점차 위축되는 희귀병이다. 일반적으로 신생아 6000~1만 명당 1명 꼴로 나타나며, 국내에는 약 200여 명의 환자가 있다.
척수성근위축증 12개월 여아 환자의 어머니라고 밝힌 청원인은 “기존 치료제인 스핀라자는 2주마다 4회에 걸쳐 투여하고, 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여받아야 한다”며 “딸아이는 다행히 스핀라자를 빨리 맞을 수 있었지만, 의료진은 진행속도 자체가 빨라 예후를 지켜봐야 한다고 말했다”고 설명했다.
이어 “국내에도 졸겐스마라는 완치에 가까운 치료제가 들어왔다. 평생 단 1회 투여만으로도 치료가 가능한 원샷 치료제”라며 “하지만 25억에 달하는 비용이 넘어야 할 산이다. 보험적용이 시급하게 이뤄질 수 있도록 도와달라. 아이들에게 시간이 얼마 남지 않았다”고 덧붙였다
졸겐스마는 노바티스의 척수성근위축증 치료제로. 1회 투약만으로도 정상 생활이 가능한 까닭에 척수성근위축증 환자에게는 꿈의 치료제로 불린다. 지난 5월 28일 식품의약품안전처는 한국노바티스가 허가 신청한 졸겐스마주를 첨단바이오의약품으로 허가했다.
문제는 약가다. 현재 1회 투약비용이 미국에서 약 212만 달러, 우라나라 돈으로 약 25억원에 달한다. 일본에서도 약 19억원 수준의 높은 비용이 필요하다. 다만 아직 국내 약가가 확정되지 않은 상황이다. 허가가 지난 5월 이뤄진 만큼 향후 열릴 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 여부 등이 결정될 방침이다.
이처럼 최근 졸겐스마를 비롯해 첨단바이오의약품들이 속속 등장하고 있지만, 정작 환자들은 높은 약가로 인해 엄두를 못 내는 경우가 속출하고 있다.
최근 고배를 마신 한국노바티스의 CAR-T(키메라 항원 수용체) 치료제 킴리아가 대표적인 예다. 9월 1일 심평원 암질환심의위원회는 킴리아를 안건으로 상정해 급여 논의를 진행했지만, 결론을 내지 못하고 보류 처리했다.
킴리아는 지난 3월 국내 1호 첨단바이오의약품으로 식약처의 허가를 받았다. 환자의 면역세포인 T세포를 암 치료에 사용하는 개인 맞춤형 치료제로 말기 혈액암 환자에게 1회 투여로 완치에 가까운 치료 효과를 볼 수 있어, 해당 환자들에게는 꿈의 치료제로 불린다.
킴리아 역시 비용이 문제였다. 킴리아 1회 투여 비용은 미국 기준 45만5000달러, 우리나라 돈으로 5억 원이 넘는 비용이다. 환자 면역세포를 채취해 맞춤형으로 제작해야 하는 공정 특성 상 약가가 높을 수밖에 없다는 것이 현장의 의견이다.
이에 말기암 환자를 중심으로 킴리아 급여화를 요구하는 목소리가 나왔다. 청와대 국민청원에서도 킴리아의 건강 보험 적용을 촉구하는 한 환자의 가족이 남긴 글이 1만4421명의 동의를 받았다.
해당 청원인은 “조혈모세포는 일치하는 사람을 찾지 못했고, 약물치료를 했지만 두 달 만에 재발됐다”며 “이제 남은 방법은 킴리아 뿐이다. 하지만 어마어마한 비용 때문에 치료제를 맞지 못한 채 간절함으로 하루하루 버티는 환자들이 병상에 가득하다. 부디 백혈병 환자들에게 희망을 달라”고 말했다. |
