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세계 최초 루게릭병 치료용 줄기세포치료제가 지난달 30일 식약처에서 품목허가에 이어 시판 허가를 받았다. 한양대병원 난치성 신경계질환 세포치료센터와 코아스템(주)이 공동 개발한 ‘뉴로나타-알’은 2010년 12월부터 2013년 5월까지 상업화 1, 2 상 임상시험을 시행, 세포치료제의 안전성 및 유효성을 입증했다. 이번 사업을 이끈 김승현 한양대병원 세포치료센터장[사진]을 데일리메디가 만났다.[편집자주]
‘뉴로나타-알’ 개발 의미와 성과
특별한 치료제가 없어 희귀난치성질환으로 고통 받는 환우와 그 가족들에게 작게나마 희망을 줄 수 있는 계기가 됐다. 치료를 원하는 많은 국내외 루게릭환자들에게 질병 경과를 완화시키는 데 도움을 줄 수 있을 것이다.
현재 코아스템(주)과 협력을 통해 한양대학교병원 난치성 신경계질환 세포치료센터 내에 세포치료제를 개발 및 공급할 수 있는 시스템을 구축했다.
지속적으로 치료제 기능개선 연구에 박차를 가하고 있으며, 다른 난치성 질환에도 줄기세포치료제 적용을 확대해 나갈 예정이다. 전세계적으로 무한경쟁에 돌입한 희귀질환의 치료제 개발에 있어 선도적 위치를 점할 것으로 기대된다.
화제의 ‘뉴로나타-알’, 어떤 치료제인가
‘뉴로나타-알’은 루게릭병을 앓고 있는 환자 본인의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 줄기세포치료제다.
줄기세포가 분비하는 신경보호 및 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 2상 임상시험 결과, 루게릭병의 진행 경과를 현저히 늦춰주는 것으로 확인됐다.
특히 신경보호작용 및 항염증 매개 면역조절작용을 통해 운동신경세포 사멸 및 신경염증반응을 감소시켜 루게릭병 환자의 신체 기능이 개선되는 효과도 보였다.
임상시험에 참여한 환자수가 희귀질환임에도 71명이라는 많은 수가 참여했다. 현재 진행하고 있는 줄기세포 임상시험 중 전세계적으로 가장 큰 규모의 임상으로 평가되고 있다.
줄기세포 치료제 가능성은
과거 황우석 교수 사태 등으로 줄기세포에 대한 그릇된 인식이 크지만 치료제가 없는 난치성 질환에 대한 미충족수요를 해결할 새로운 치료 대안으로서 대두된다.
현재까지 세계에서 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 5건으로 모두 성체줄기세포 기술에 기반한다. 국내 4개, 해외 1개 제품이다.
국내 줄기세포치료제 연구는 정부의 R&D 지원에 힘입은 바 크다. 신약개발의 평균 개발기간이 10년 이상으로 개발기간이 길고, 산업화 과정의 리스크도 크기 때문에 정부 주도의 R&D 지원이 절실하다.
게다가 세포치료제와 같은 신기술의 신약개발에는 기존 신약 개발과는 다른 국가적인 전략적 투자 및 기술적·제도적 지원이 요구된다.
따라서 ‘뉴로나타-알’ 개발은 국가지원과 산·학·연·병 협력의 좋은 결과이며, 신약개발에 있어 새로운 패러다임을 제시한 것이다.
루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알’ 시장성은
학계 연구결과 루게릭병의 유병률(Prevalence rate)은 인구 10만 명당 약 2~5명으로 세계적으로 약 35만 명, 한국의 경우 약 2500명에 이를 것으로 보인다.
ALS Therapy Development Institute에 따르면 효과적이고 안전한 차세대 치료제가 등장할 경우 2조~4조 원 규모의 매출이 가능할 것으로 전망된다.
이번 품목허가를 바탕으로 루게릭병 줄기세포치료제 기능강화 연구 및 추가적인 임상연구가 계속될 예정이다.
그밖에 파킨슨병, 저산소성뇌손상, 난치성 치매, 소아뇌성마비, 루프스신증 및 말기 간질환 등의 현존하는 치료제가 미비한 난치성질환에의 세포치료제 확대 적용을 위한 기초 및 임상연구 등이 진행되고 있어 조만간 또 다른 신약개발이 이뤄질 것으로 기대된다.
현재 ‘뉴로나타-알’ 루게릭 줄기세포 치료제는 국내 뿐 아니라 해외에서도 많은 관심을 가지고 임상시험 참여 및 치료를 원하는 문의가 지속적으로 요청되고 있다. |
