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암젠코리아가 국내 출범한 이후 몇 달새 2개 제품의 허가를 연이어 취득했다. 누구보다 빠른 시장 진입이다.
최근 한국을 방문한 암젠 글로벌 본부 및 JAPAC 관계자들은 이런 신속허가심사 배경으로 ‘혁신성’을 꼽았다.
급성 림프모구성 백혈병치료제 ‘블린사이토’의 경우 국내뿐만 아니라 앞서 미국 FDA나 유럽 EMA에서도 이 같은 이유로 다른 치료제들보다 빠른 승인을 받았다.
미국 FDA 약물평가 연구센터 소장을 지낸 스티븐 갤슨(Steven Galson) 암젠 글로벌 규제업무 및 안전성 담당
수석부사장[사진]은 “블린사이토의 경우 미국 FDA 신속심사 대상으로 예정된 목표기간보다 5.5개월을 단축할 수 있었다”고 밝혔다.
그에 따르면 블린사이토는 지난해 9월 19일 미국 FDA에 ‘생물학적제제 품목허가(BLA)’ 신청서를 제출했다. 예상 허가 목표기간은 2015년 5월 19일 이었다. 하지만 실제로는 2014년 그해 12월 3일 바로 허가를 취득했다.
당시 블린사이토가 선택한 허가심사과정은 4가지로 분류된 대체승인절차(APP, Alternative Approval Pathways)이다. 블린사이토는 이 가운데 ‘혁신적 치료’ 과정과 ‘패스트 트랙’을 통해 허가를 받았다.
갤슨 수석부사장은 “미국 FDA 허가를 받은 신약 가운데 절반 이상이 대체승인 절차를 통한다”며 “블린사이토 역시 임상데이터 수집이 어려운 치료제라고 할지라도 추후 관련 근거자료를 제출하는 등 유연성있는 방향으로 진행됐다”고 말했다.
그는 “환자 측면에서 혁신적인 치료제에 대한 접근성을 향상시키고 제약사 입장에서는 규제 당국, 학계와의 파트너십을 더욱 공고히 하면서 혁신 속도를 빠르게 한 것”이라고 덧붙였다.
특히 제도적 유연성이 가능했던 데는 급성림프모구성백혈병의 희귀성과 사망률, 그리고 블린사이토의 임상적 치료효과가 한 몫했다.
필라델피아 염색체-음성 재발성 혹은 난치성 B세포 전구체 급성 립프구성 환자를 대상으로 한 블린사이토의 임상시험 ‘211’에서는 환자 189명 가운데 43%(95% CI, 36~50)가 블린사이토 치료 두 주기 이내에 완전관해(CR)에 도달했다.
클라우스 벡(Klaus Beck) 일본 및 아시아지역(JAPAC) 메디컬 부사장[사진]은 “211 임상은 내약성이 가장 우수했던 임상”이라며 “다른 면역항암제보다 1주기만에 81% 반응이 나타나는 등 초기에 우수한 결과 값이 나타났다”고 설명했다.
그는 “물론 주요 이상반응도 발견됐지만 5개월 정도에 불과한 ALL 환자들의 생존기간을 고려해 본다면 이같은 빠른 반응 도달은 블린사이토가 치료 효과 측면에서 매우 우수하다는 결과”라고 부연했다.
이와 더불어 블린사이토는 차별화된 제품 혁신성을 위해 현재 의학적으로 충족되지 않았으나 필요성이 대두된 다른 기타 환자군을 대상으로한 임상연구를 통해 적응증을 추가로 늘려나갈 계획이다.
현재 임상연구로는 ▲소아 환자의 재발 난치성 ALL ▲재발 난치성 필라델피아 염색체 양성 전구B세포 ALL ▲미세 잔존 질환 야성의 전구B세포 ALL ▲ 비호지킨스 림프종 중 미만성 거대 B세포 림프종 등이 진행 중이다.
클라우스 벡 부사장은 “이 뿐만 아니라 블린사이토의 경우 매우 혁신적인 바이트 플랫폼 기술로 다른 항체 결합이 가능하기 때문에 적응 범위도 넓어질 것이라 생각한다”고 말했다.
국내 허가 과정에도 이러한 임상 근거로 안전보다 혁신성에 무게가 실려 진행됐다. 국내에서 블린사이토의 허가는 희귀의약품 지정 과정을 통해 자료 제출 및 승인 심사가 신속하게 이뤄졌다.
제임스 카이 JAPAC 규제 업무 및 안전성 담당 부사장은 “이번 한국에서의 블린사이토, 키프롤리스 두 치료제의 승인은 아시아태평양지역 환자를 최우선에 놓고, 환자 중심으로 의사결정을 내린 모범적인 사례”라며 “무엇보다 빠르게 환자들에게 치료제를 전달하겠다”고 밝혔다.
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