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유전자 치료에 대한 관심이 커지고 있지만 현재 개발되고 있는 치료제는 대부분 초기 단계인 것으로 나타났다.
임상단계별 유전자치료제 연구는 임상 1상이 대부분을 차지한다. 이 가운데 3상이 7편, 2·3상이 3편으로 최종 단계의 치료제도 다수 있었다.
유전자치료제는 2000년도 초 일부 국가에서 자국 내에 제한적으로 허가된 사례가 있다. 이후 유럽에서 2012년 글리베라(Glybera), 2015년에 미국에서 임리직(ImlyGic)이 허가되면서 유전자치료제에 대한 기대가 현실로 나타나고 있다.
27일 식품의약품안전처의 '유전자치료제 임상연구 동향 보고서'에 따르면 유전자치료제 개발과 관련된 임상평가에 대한 논문은 지난 1995년부터 2015년까지 293편이 발표됐다.
교신저자 국적을 기준으로 가장 많은 문헌을 발표한 국가는 미국이 159편이었고 우리나라는 5편에 불과했다.
질환별로는 암과 관련된 질환이 172편으로 가장 많이 진행 중이다. 유전질환은 41편으로 집계됐다.
임상단계별로 보면 초기 개발단계인 임상 1상이 대부분을 차지하고 있지만 3상 7편, 2·3상이 3편으로 최종 단계의 치료제도 다수 있었다.
시판 허가받은 유전자치료제가 증가할수록 제조 기술상 기(旣) 구축된 파이프라인을 활용, 적응증 확대 등에 기반한 출시 제품 수도 급증할 것으로 예상된다.
치료제 개발에 사용된 벡터는 바이러스성이 71.5%로 비바이러스성 벡터(28.5%)보다 많은 비중을 차지한다. 바이러스성 벡터 중에서는 아데노바이러스가 절반에 가까운 48%에 달했다.
최종 제품 역시 바이러스 벡터 형태로 개발 중인 것이 56%로 가장 많았다. 유전자를 세포에 도입한 경우도 24%를 차지했다.
투여 방법으로는 암의 경우와 같이 종양조직에 직접 투여하는 등 전신보다 국소 주입에 의한 투여가 대부분이다. 유전질환의 경우에는 41편 중 12편이 전신주입인 혈관내 투여를 실시하기도 했다.
작용기전의 경우 면역반응을 유발하는 치료제 개발이 33%로 가장 많았다. 이는 대상 질환 중 암 비중이 높기 때문으로 판단된다. 암에서는 면역반응을 기전으로 하는 치료제 개발이 50%를 넘는 것으로 조사됐다.
식약처 관계자는 “유전자치료제가 대상으로 하는 주요 질환에 대해 임상연구와 관련된 학술문헌을 조사, 질환별 임상연구 평가사례 분석정보를 제공하고 있다”면서 “국내 연구개발자의 제품 개발 및 상용화 경쟁력을 높일 수 있도록 지원하겠다”고 전했다.
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