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국내에 도입되는 희귀질환치료제들이 늘어난 가운데 올해 4월 선보인 암젠의 다발성골수종 치료제 ‘키프롤리스(카필조밉)’가 보험급여 문제로 갈림길에 섰다.
올해 초 식품의약품안전처로부터 재발 및 불응 환자에 대한 2차치료제로 ‘키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손’ 3제요법의 사용을 승인받았지만, 비급여로 인한 환자 부담은 여전한 상황이다.
특히 현재 건강보험심사평가원의 병합 요법에 대한 급여 기준으로 인해 기존 보험급여가 허용된 ‘레날리도마이드+덱사메타손’ 병용요법 마저 비급여로 분류될 가능성에 처해 곤란을 겪게 됐다.
하지만 키프롤리스는 보르테조밉 등 기존 치료제보다 많은 환자들이 완전 관해 또는 그 이상의 반응에 도달하도록 효과를 보여 재발률이 높은 다발성골수종 치료환경에서 필요성이 대두되고 있다.
가톨릭대 서울성모병원 혈액내과 민창기 교수는 “카필조밉(키프롤리스)은 의료진에게 단점보다 장점이 훨씬 많다. 환자를 위해서도 비용 대비 효과가 분명한 치료제이다”라고 밝혔다.
민 교수는 “재발 및 불응 환자에서 이 3제 요법은 부작용에 대한 우려와 달리 효과가 있는 것으로 입증됐다. 생존 기간 연장 등 아직까지 이러한 3상 연구는 없다”고 설명했다.
암젠코리아에 따르면 키프롤리스는 3상 연구인 ASPIRE 하위연구를 통해 최신의 결과로 현재까지 최장기간의 무진행생존기간(PFS) 값을 입증했다.
KRd(키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손) 병용과 Rd(레날리도마이드+덱사메타손) 병용 투여군 간 비교에서 키프롤리스 3제 요법군은 PFS 중앙값이 26.3개월, Rd군 17.6 개월로 나타났다.
즉, 키프롤리스 군이 PFS 중앙값을 8.7개월 연장해 그간 미충족수요의 영역이었던 반응 지속성에서 진일보된 효과를 보인 셈이다.
생존기간은 추적관찰 2년째에서 Rd 병용군이 65%, KRd 병용군이 73%로 나타나 전체생존기간(OS)면에서도 우호한 경향을 보였다. 하지만 OS는 중간분석에서 사전에 명시된 조기 중단 바운더리를 넘지 못했으며 중앙값은 산출되지 않았다.
무엇보다 3가지 약제가 함께 쓰이는 만큼 부작용 우려가 컸지만 최소 한 번이라도 임상 시험에 참가했던 환자들로부터 유의한 결과가 도출됐다.
Krd로 인한 이상반응 발생은 Rd 병용군과 큰 차이가 없었으며, 이상반응으로 치료를 중단한 환자의 비율은 KRd군 15%, Rd군 18% 였다.
이 같은 결과에 대해 화순전남대병원 혈액내과 이제중 교수는 “재발률이 높다는 것이 다발성골수종의 특징인데 현재 임상 결과를 보면 환자들의 생존율 향상에 도움이 될 것으로 보인다”고 말했다.
이어 “보험급여가 된다면 환자들 치료 향상에 큰 도움이 될 것”이라며 “결국 비용 문제지만 경제성 평가 시 단기적인 측면만 볼 것이 아니라 장기적으로 따져볼 이득도 있다”고 강조했다.
암젠코리아 노상경 대표는 “암젠은 환자와 의료진의 치료의 질 향상을 위한 치료제 제공에 노력하고 있다”면서 “Rd요법 마저 비보험이 되는 것은 환자에게 큰 부담이기 때문에 이를 먼저 해결하고 최종 키프롤리스 3제 요법이 보험적용을 받을 수 있도록 협의해 나가겠다”고 밝혔다.
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