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희귀난치성질환은 가족 중 누군가가 걸리면 가정 경제 파탄을 초래할 정도로 감당하기 힘든 수준의 의료비를 지출하게 만든다. ‘메디컬 푸어’(Medical Poor)로 전락시킨다고 해도 과언이 아니다.
서울아산병원이 희귀난치성 질환 정복을 위해 잰걸음을 걷고 있다.
서울아산병원 임상의학연구소장 김태원 교수(종양내과. 사진)는 최근 데일리메디와 만나 “미국에서의 유병률이 200만명이라면 우리나라는 2만명에 이른다. 예전에는 정의도 확실치 않았다”고 운을 뗐다.
김 교수는 “사실 그 동안 성공적인 모델 구축이 쉽지 않았다”면서 “정확한 유병률 조사와 의료비 지원 등에 대한 통계 파악이 이뤄지지 않아 아쉬웠다”고 진단했다.
희귀질환 치료에 있어 세계적으로는 롤모델이 존재한다. 그러나 국내 현실과의 괴리감은 여전히 크다.
국회 차원의 지원과 국책 과제를 통해 동반 성장, 시너지를 내야하지만 녹록치 않았던 것이 현실이다.
다행히 제19대 국회에서는 5건의 희귀질환 지원 관련 법안들이 발의됐고 정부는 바이오산업 육성을 외치며 희귀병 정복을 위한 다양한 정책을 내놓고 있다.
이러한 분위기에 속에서 최근 식품의약품안전처와 서울아산병원 임상시험글로벌선도센터는 공동심포지엄을 개최, 공감대를 이끌어내는데 성공했다.
서울아산병원은 지난 2012년 11월 보건복지부가 지원하고 국가임상시험사업단이 관리하는 ‘임상시험글로벌 선도센터’ 사업에 선정됐다.
글로벌 임상시험 비즈니스 모델 개발을 촉진하고 이를 통해 임상시험 인프라 가치 극대화, 글로벌 · 국내 바이오 제약 산업 임상개발 등을 지원해 왔다.
특히 희귀난치성질환의 안정적 의료 지원을 위해 관심을 기울여 왔다. 하지만 아직 갈 길이 멀다.
김태원 교수는 “타 질환에 비해 상대적으로 정보도 부족하고 동물모델이라든지 실험적인 측면에서도 다소 미흡한 것이 사실”이라며 “특히 신약 개발이 이뤄지지 못한 것이 현 주소”라고 말했다.
한미약품에서 나름대로 경험을 쌓아가고 있지만 임상 2상에서 조건부 허가가 승인되는 것도 쉽지 않다.
이에 서울아산병원 임상시험글로벌선도센터가 플랫폼이 돼 제약회사와 연구자들을 연결시켜주는 중개 역할을 위해 다각도로 접근하고 있다. 네트워크 구축 역시 중요하다.
"글로벌 차원에서도 관심 높아지는 희귀질환 치료제 개발"
국내에서는 이수앱지스 활약이 돋보인다.
지난 4월 이수앱지스는 자체 개발한 파브리병 치료제 '파바갈'(Fabagal)의 '글로벌 임상 3상을 위한 임상시험 계획서'가 한국보건산업진흥원 '제약산업 컨설팅 지원 사업' 과제로 선정되는 쾌거를 달성했다.
글로벌임상 진출을 목표로 지금도 박차를 가하고 있다. 다만, 김 교수는 “외국에서는 상당히 많은 지원들을 하고 있지만 국내에서는 등록 자료가 제대로 수립돼 있지 않다 보니 희귀질환 치료를 두고 각각의 전문가들이 연결되기가 쉽지 않다”고 토로했다.
"그럼에도 희귀질환 치료에 있어 서울아산병원이 어떻게 기여할 것인지 항상 고민하고 있다"고 그는 말한다.
김 교수는 “국내 회사가 희귀질환과 관련된 신약을 개발하는 데 있어 임상적으로 어떻게 포지셔닝을 할지 지속적으로 고민하고 있다”며 “신약 개발에 대한 이슈를 점검하고 임상의사로부터 무엇을 얻을 수 있는지에 대한 측면도 검토하고 있다”고 강조했다.
뿐만 아니다. 독성 전문가, 임상약리전문가 등을 원스톱으로 연결하는 프로그램인 ‘프리즘’을 통해 예컨대, 크론병, 간질 등 다약제 내성이 있는 질환을 함께 고민하고 있다.
김태원 교수는 “전 세계적으로 신약개발 산업에서 희귀질환 치료제에 대한 관심이 높아지고 있다. 국내 희귀질환 치료제 연구 개발의 효율성을 높이기 위해 총력을 쏟겠다”고 피력했다.
아울러 “국내외 임상연구 네트워크는 국내 희귀질환 치료제의 임상시험 수준 및 글로벌 경쟁력을 향상시키는 데 기여할 것”이라며 “이러한 치료제는 희귀질환으로 고통받는 환자들과 그 가족들을 위해 반드시 개발돼야 한다”고 강조했다.
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