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[데일리메디 신지호기자] “We Can Do It”. 대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수가 혈우병 환자들에게 항상 하는 말이다.
5일 코리아나호텔에서 열린 사노피의 '엘록테이트' 미디어 세미나에서 최은진 교수는 "사노피 ‘엘록테이트’의 급여 용량 확대로 혈우병 환자의 삶의 질을 높일 수 있다고 주장했다.
혈우병 치료 방향이 예방요법(유지요법)으로 바뀌어야 환자들이 정상적 활동할 수 있다는 의미다.
이번 미디어 세미나에서 사노피는 최은진 교수와 함께 8년 만에 발표된 ‘혈우병 치료 가이드라인’ 업데이트의의를 살펴보고 엘록테이트를 통한 유지요법의 혜택 및 국내 A형 혈우병 환자의 삶의 질 향상을 위한 유지요법 환경 개선 필요성에 대해 설명했다.
세계혈우연맹이 제시한 새로운 가이드라인에서는 혈우병 치료제 유지요법과 중증 환자 치료 원칙으로 자리잡았다고 소개했다.
이에 따라 3세 이전 유지요법 시행은 근골격계 합병증과 관절 및 근육 출혈을 막기 위해 필요하다.
출혈 시에만 혈액응고인자를 투여하는 것은 더 이상 장기 치료 옵션으로 고려되지 않는다.
최 교수는 "혈우병 치료 방식이 유지(예방)요법으로 바뀌는 것에서 더 나아가 혈우병 환자 개별적인 맞춤형 접근이 필요하다"고 주장했다.
그는 “혈우병 환자들도 각각 개인기 가진 유전적 성향이 다르다”며 “지혈하는데 여러 단백질이 관여하는 것처럼 환자마다 기전이 모두 다르다”고 설명했다.
그러면서 최 교수는 “유지(예방)요법 치료는 그 기준점이 혈우병이 아닌 사람들하고 비교했을 때 혈우병환자들이 삶의 질을 동일하게 느낄 수 있도록 하는 것”이라고 강조했다.
새 치료제 가이드라인에 표준 반감기 혈액응고인자 등 포함
한편 금년 8월 업데이트된 세계혈우연맹 혈우병 치료제 가이드라인에는 새로운 기전의 치료제가 포함됐다.
표준 반감기 혈액응고인자(Standard half-life CFCs) 외에도 반감기가 연장된 혈액응고인자(Extended half-life CFCs), 비인자 치료제(non-factor hemostasis product) 등 새로운 기전의 치료제가 새로 들어온 것이다.
반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제의 장점은 ‘적은 투여 횟수’를 통해 병원 방문 횟수 및 투여 일정에 대한 부담감을 감소시키고 예방요법의 순응도를 증가시킨다.
이를 통해 높은 혈액응고인자 수치에 도달하게 되면 동일한 투여 일정으로 높은 출혈 예방 효과를 누릴 수 있으며, 활발한 신체활동에 도움을 받을 수 있다.
사노피 엘록테이트는 2014년 6월 미국 FDA, 2017년 8월 식품의약품안전처의 승인을 받은 최초의 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 유전자재조합 혈우병 치료제다.
현재 엘록테이트의 일상적 예방요법 용량은 25~65 IU/kg 범위 내에서 환자의 임상반응에 기초해 결정되며 12세 미만 소아에 대해 투여 횟수를 증가시키거나 80 IU/kg까지 증량하는 것이 필요할 수 있다.
최은진 교수는 "국내 혈우병 중증 유지요법(예방요법) 시행률은 63.7%로 미국, 호주와 비교해 상당히 낮은 수준이고 적어도 98% 이상이 될 수 있도록 유지요법 시행이 필요하다"고 밝혔다. |
