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[데일리메디 신용수 기자] 신장 질환 임상 3상에서 중도 하차했던 다국적제약사 사노피의 ‘벤글루스타트’가 파브리병 및 좌심실 비대증 환자를 대상으로 적응증을 바꿔 임상시험을 진행한다.
식품의약품안전처는 14일 사노피-아벤타스 코리아가 신청한 벤글루스타트(SAR402671)에 관한 임상3상 신청을 승인했다.
해당 임상은 파브리병 및 좌심실 비대가 있는 참여자를 대상으로 일반적인 표준치료와 비교해 좌심실 질량 지수에 대한 벤글루스타트 효과를 평가하고자 18개월 간 진행하는 무작위 배정 및 공개, 평행군 임상3상이다.
임상을 진행하는 기관은 신촌세브란스병원과 양산부산대병원 2곳이다.
파브리병은 X염섹체로 유전되는 유전성 희귀질환으로 좌심실 비대, 심근 섬유화 등으로 인한 심장기능 약화가 주요 증상이다. 체내 특정 효소의 부족으로 ‘글리코스핑고리피드’(GSL) 대사 경로에 이상이 생기면서 심장을 비롯한 신체 여러 기관이 손상된다.
사노피의 벤글루스타트는 GSL 경로를 억제하고 당지질 축적을 저해하는 기전의 약품이다. 이번 임상은 벤글루스타트가 지질 축적을 억제하고 심실 비대를 막을 수 있는지를 확인하는 최종 관문인 것이다.
벤글루스타트는 이로써 지난 6월 신장 관련 임상을 중단한지 약 6개월 만에 다시 한 번 임상 통과 문을 두드리게 됐다.
지난 6월 사노피는 신약후보물질인 벤글루스타트에 대한 희귀 신장질환 임상 프로그램을 중단키로 결정한 바 있다.
당시 사노피는 임상 중단 이유로 “상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)에 대한 벤글루스타트 임상 2/3상 시험에서 무용성 기준이 충족되지 않아 임상을 중단한다”고 발표했다.
사노피는 벤글루스타트가 GSL 경로에 관여해 당지질 축적을 억제하고 신장비대를 막을 수 있을 것으로 기대했다. 하지만 임상 2/3상 1단계 1차 평가변수에서 연간 총신장부피율(TKV) 변화에서 의미 있는 감소 효과를 나타내지 못했다.
사노피는 ADPKD와 파브리병 이외에도 GM2 강글리오시드증 등 유전적 이상으로 발생하는 리소좀 축적질환(LSD)을 중심으로 벤글루스타트 효과를 평가하는 연구를 진행 중이다. GSL의 비정상적 축적이 LSD 주요 원인 중 하나인 까닭이다. |
