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[데일리메디 한해진 기자] 초고가 척수성 근위축증(SMA)치료제로 환자들의 급여 확대 요구가 높은 스핀라자(뉴시너센)에 대해, 실제 임상 효과가 없는 환자의 경우 제약사도 리스크를 부담해야 한다는 지적이 나왔다.
건강보험심사평가원이 지난 19일 개최한 고가의약품 급여관리 포럼에서 심평원 정책연구실 변지혜 부연구위원은 "스핀라자의 경우 2019년부터 사전승인제를 적용해 운영 중으로 1인당 첫 해 6회 투약비용 5억5400만원, 다음 해부터 3회 2억7700만원의 비용이 적용되고 있다"고 밝혔다.
스핀라자는 유전적 돌연변이로 발현되는 SMA 치료를 위해 최초로 개발된 약제이자 국내에서 유일하게 승인된 치료제다. 그러나 1회 투약 비용이 1억원에 달해 현재 사전승인제도를 통해 일부 환자에게만 적용 중이다.
SMA 질환 특성상 조기 진단과 조기 처방이 향후 환자 삶의 질을 결정짓는데 큰 영향을 미친다는 점에서 급여 확대 요구가 높지만, 심평원은 아직까지 조심스러운 태도를 보이고 있다.
변지혜 연구원은 "사전 승인제도를 운영하면서 임상 개선 모니터링의 일환으로 운동기능 평가 점수(MCID)를 적용하고 있는데, 우리나라 스핀라자 사용 환자는 연령대가 높아질수록 이를 충족하는 비율이 감소하는 경향이 있다"고 밝혔다.
특히 SMA 2 환자(보행 불가·성인까지 생존)의 경우 연령이 높아질수록 운동기능 개선 비율이 낮았다. 또 2년간 스핀라자를 투여받고 있지만 운동기능 평가 점수 결과가 계속 0인 사례도 여러 건 파악된다.
변 연구원은 "16세~20세 환자의 경우 약 43%만이 기준을 충족하는 개선을 보인다"며 "그렇다고 이들 연령대를 배제할 수도 없는 노릇"이라며 고민을 나타냈다.
결국 환자 모니터링을 위한 임상적 개선 점수를 잘 고려하고 이를 통해 성과에 기반한 급여 관리를 해야 한다는 제안이다.
변 연구원은 "우리나라보다 초고가 약제에 대한 진입 장벽이 낮은 국가들은 대신 지속적인 재평가를 통해 약가 조절이 가능한 제도를 두고 있다"며 "효과가 없는 환자들에 대해서는 제약사도 리스크를 부담해야 한다"고 밝혔다.
이어 "장기 모니터링을 위한 전향적 자료 수집 전산 시스템을 구축하고, 재평가 결과에 따른 급여기준 및 임상가이드라인을 제시할 수 있도록 했으면 한다. 또한 위험분담제를 활용해서 계약기간 종료 후 평가 결과를 반영한 환급 비율 조정 등이 가능하면 좋을 것"이라고 덧붙였다.
"고가 약제에 대한 위험분담제 확대 필요"
스핀라자뿐만 아니라 수십 억을 호가하는 초고가 약제에 대한 대책이 시급하다는 것이 전문가들 견해다.
포럼에 참여한 서울대병원 소아신경과 채종희 교수는 "희귀질환은 개별로 보면 몇백 명의 환자에 불과하지만, 연간 100여 개가 넘는 신규 희귀질환이 발견되고 있다"며 "전체 희귀질환을 묶으면 인구 대비 10%가 될 수 있다는 분석도 등장했다"고 밝혔다.
실제로 최근 SMA 질환에 사용될 수 있는 노바티스 졸겐스마가 새롭게 출현해 주목을 받고 있는데, 해당 약제는 1회 투약비용이 21억원에 이른다.
채종희 교수는 "희귀질환 치료제는 연구개발에 기본적으로 10년 이상이 소요된다. 최근 들어 초고가 약제가 늘어나고 있는 것은 과거의 개발 노력이 이제 결실을 맺는 시점이 된 것"이라며 "따라서 앞으로도 고가 약제와 관련한 급여 이슈가 이어질 수밖에 없다"고 밝혔다.
이화여자대학교 융합보건학과 안정훈 교수는 "최근 고가 약제 약가의 단위가 과거와는 차원이 다르다"며 "우리나라는 위험분담 계약 제도 내 명확한 재평가 제도가 없어 보험자 입장에서 과도한 재정부담이 야기되고 자연히 급여 진입 장벽도 두터울 수밖에 없다"고 지적했다.
고가 약제에 대한 위험분담제를 확대해 국내 중증질환자들의 신약 접근성을 늘려줘야 한다는 지적이다.
안 교수는 "대부분의 선진국에서 보험재정영향 감소를 목적으로 다양한 변주를 시도 중인 만큼 소득분위에 따라 본인부담금을 다르게 적용하는 등의 방식으로 저소득층 환자들이 좀 더 혜택을 받을 수 있게 해 줬으면 한다"고 제안했다.
이어 "저소득층의 고가약제 사용 부담을 줄일 수 있도록, 총액에 대해 위험분담계약이 된 약제는 건보공단이 예상환급액을 담보로 저소득층 약제 청구시 일정비율을 공제하는 방안도 고려해 볼만 하다"고 덧붙였다. |
